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肝细胞癌是最为常见的肝脏原发性肿瘤,也是致死率居第二位的癌症。随着分子生物学的发展,基因治疗成为有治愈癌症潜力的新途径。腺相关病毒以其较高的感染率、低致病性和低免疫原性等优势成为最有前景的基因治疗载体。靶向基因治疗能实现目的基因的靶向表达,避免对非靶向器官的毒性作用而弥补了传统腺相关病毒在基因治疗中的不足。本文就近年来肝细胞癌发病机制、腺相关病毒的生物学特点及其介导的靶向治疗肝细胞癌策略做一综述,为肝细胞癌靶向基因治疗的进一步研究提供参考。