癌症的发病率和死亡率逐年增加，已经成为一类严重威胁公众生命健康的恶性疾病，迫切需要开发高效低毒的新型药物治剂。纳米科技为解决这一问题提供了巨大机会。开发合适的纳米药物载体是关键之一，近年来成为研究热点。这类纳米药物载体可通过共价或非共价相互作用将多种功能基元集成于一身，成为智能纳米药物系统，增加药物生物利用度，减少毒副作用，提高肿瘤治疗效果。本论文利用分子组装策略，以功能性无机材料和修饰有靶向基团的生物分子或者药物分子为基本构筑单元，制备了多种新型纳米药物传输体系，在体外或体内重点研究了负载药物分子后的纳米载体与肿瘤细胞间的相互作用（如选择性识别、响应性释放、光热效应和光动力效应等等），为肿瘤的高效联合治疗提供了新思路。主要研究工作如下:　　(1)利用溶胶凝胶法，在金纳米棒的外层包裹上介孔二氧化硅，通过物理吸附装载光敏剂后，在其外层铺展上叶酸修饰的磷脂，组装得到了一维无机-有机杂化纳米复合物。介孔二氧化硅具有大比表面积和孔径尺寸，能够高效负载光敏剂分子。带有叶酸的混合腊质体有助于纳米粒子能够被肿瘤细胞快速吞噬，提高细胞内吞效率。在近红外双光子激光照射下，金纳米棒介导的过热能够直接杀死肿瘤细胞;负载的光敏剂竹红菌素能够产生两种活性氧自由基(ROS)诱导细胞凋亡。此外，高热的产生有助于提高ROS的产量。活体实验表明，经近红外光照射，肿瘤的生长得到完全抑制，且没有复发迹象。同时，正常组织器官没有明显的病变发生。这种将光热和光动力两种治疗方法集成的纳米复合物具有高效治疗癌症的应用前景。　　(2)在利用Hummers方法制备氧化石墨烯的基础上，通过St(o)ber方法在其外层包覆上介孔二氧化硅。进一步地，基于静电分子自组装技术，铺展上叶酸修饰的磷脂膜，从而构筑了二维无机-有机杂化纳米载体。在该纳米载体中，大比表面积的二氧化硅能够大量负载化疗药物阿霉素，叶酸有助于其被过表达叶酸受体的肿瘤细胞选择性吞噬。相比于单纯的化疗药物，7倍量的阿霉素能被这种纳米载体传递到肿瘤细胞中。近红外光照射下，石墨烯能够将光能转化成热能杀死肿瘤细胞。同时，产生的过热能够驱动纳米载体中阿霉素的释放，从而更有效地抑制肿瘤细胞生长。研究发现，相比于单一治疗（化疗或光热治疗），该纳米复合物可实现更为高效的肿瘤治疗。　　(3)基于分子共价组装技术，“一步”制备了具有新颖光物理化学性质的纳米药物。利用一种天然交联剂京尼平，通过简单的共价反应，将传统的化疗药物阿霉素组装得到纳米光疗药物。一种可能的机理是，阿霉素通过共价键与京尼平反应后产生了疏水性更强的分子，进一步成核和界面组装生长形成尺寸均一的纳米粒子。该纳米光学药物不仅保有化疗药物本身的化疗活性，也表现出了显著增强的单线态氧生成能力(相对量子产率为0.74)，具有相当高的光动力活性。研究表明，这种自载体的纳米药物尺寸可调，胶体稳定性好，细胞内吞率高。另外，体外研究发现，以药物自身为构筑基元的纳米粒子在光照下具有较高的抗肿瘤效率。这个通过分子组装的方式制备新型纳米药物的方法为未来先进的药物传输体系提供了重要思路。