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目的:重组腺相关病毒（r AAV）已在基因治疗领域广泛应用了数十年。但是,由于r AAV载体不能有效地通过血脑屏障（BBB）,导致其在中枢神经系......

Onasemnogene abeparvovec-xioi(AVXS-101,商品名Zolgensma)是美国批准首个用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因治疗药物.本文参考......