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U1snRNA是一种富含尿苷酸的具有酶活性的小分子量RNA，其主要特点是剪接核内非均一性RNA成为成熟RNA，只存在于真核细胞核质中，具有在核内定位的特性，有人利用这些特性对UlsnRNA进行人工点突变来纠正某些基因缺陷病，或是构建UlsnRNA-核酶及U1snRNA-反义核酸的嵌合体来进行基因治疗研究并获得了一定成绩。