【摘 要】
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目的:探讨去甲基化药物和支持治疗对中高危骨髓增生异常综合征患者的临床疗效,并分析患者突变基因对结果的影响.方法:本研究收集了2015年12月～2020年8月在本院接受去甲基化药
【机 构】
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安徽省第二人民医院血液内科,合肥 230041
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目的:探讨去甲基化药物和支持治疗对中高危骨髓增生异常综合征患者的临床疗效,并分析患者突变基因对结果的影响.方法:本研究收集了2015年12月～2020年8月在本院接受去甲基化药物治疗和支持治疗的中高危MDS患者66例.其中去甲基化药物组43例,支持治疗组23例.去甲基化药物组包括地西他滨组30例和阿扎胞苷组13例,支持治疗组包括复方皂矾丸组12例和环孢素组11例.依据完全缓解(CR)、部分缓解(PR)及总缓解率(ORR)等指标对患者治疗后的病情改善进行评价.后对患者进行6个月的随访观察,记录患者6个月内的总体生存率(OS)、转化AML率及不良反应发生率.结果:去甲基化药物组患者的总缓解率明显优于支持治疗组.地西他滨组和阿扎胞苷组CR、PR、ORR发生率接近,二者随访期内的OS指标及转化AML率无显著性差异.伴有TET2突变基因患者接受去甲基化药物治疗ORR率优于其他两组.伴有ASXL1基因患者接受去甲基化药物治疗ORR率同无基因突变组无明显差异.结论:去甲基化药物治疗中高危MDS患者疗效优于支持治疗组,可降低患者转化为AML风险.去甲基化药物治疗伴有TET2基因突变MDS患者疗效优于无基因突变组,治疗伴有ASXL1基因突变MDS患者疗效同无基因突变组无明显差异,去甲基化药物可有效抑制TET2基因表达,发挥临床疗效.
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