目的：比较他克莫司和环孢素A在异基因外周血造血干细胞(allo-PBSCT)移植患者中安全性和有效性的差异，探讨他克莫司作为免疫抑制剂，在异基因外周血造血干细胞移植中替代环孢素A的可行性。方法：①研究对象为我院血液科自2009年1月~2012年3月行异基因外周血造血干细胞移植的患者65例，其中男性43例，女性22例，随机分为FK506组与CsA组②均采用清髓性预处理方案移植，FK506组GVHD的预防：HLA全相合者，采用他克莫司（FK506）和短程甲氨喋呤（MTX），部分加用霉酚酸酯（MMF）；HLA单倍体相合者，则除了采用他克莫司和短程MTX外，均加用MMF、抗胸腺细胞球蛋白（ATG）及CD25单抗。CsA组除免疫抑制剂选用环孢素A（CyclosporinA）外，其余与FK506组无差异。③两组患者同时给予预防CMV、预防细菌、真菌感染、预防卡氏肺囊虫，预防间质性肺炎与出血性膀胱炎的有力措施。结果：FK506组27例，CsA组38例。FK506组中发生aGVHD发生为11例，cGVHD发生为10人。CsA组发生aGVHD发生为11人，cGVHD发生为12人。两组aGVHD与cGVHD的发生率无明显差异（P>0.05）。FK506组中，复发6例，死亡8例；CsA组复发8例，死亡14例。两组复发率与死亡率也无明显差异（P>0.05）。在药物不良反应方面，FK506组高血糖的发生率高于CsA组（P<0.05）。结论：造血干细胞移植后患者，FK506组与CsA组急慢性GVHD的发生率，复发率及死亡率无明显差异。他克莫司也具有相应副作用如高血糖、高血压、肾功损害、中枢系统副作用等，但均在可控范围内。对于无法耐受环孢素A副作用或无法控制环孢素A副反应的患者，他克莫司作为免疫抑制剂在异基因外周血造血干细胞移植患者的使用是可行的。