基因治疗是将人的正常基因通过一定方式导入病人的靶细胞来干预疾病的发生、发展和进程,从而达到治疗的目的。在基因治疗的实施中,有四个重要的环节:一是寻找有效治疗基因,二是研制可以携带基因进入靶细胞进行表达的安全的转基因载体体系,三是选择合适转基因的途径,四是如何使治疗基因在靶细胞中特异性表达,发挥有效治疗作用。其中缺乏有效安全的转基因传递系统是制约基因治疗研究的一个主要瓶颈。人们越来越认识到选择合适的基因载体,使目的基因靶向、可控并有效的表达,是基因治疗成功的关键。　　 本论文研究了一种具有高转染效率,低毒性的基因载体。采用羟丙基环糊精作为骨架偶联多氨基结构的低分子量聚乙烯亚胺(PEI),与超顺磁性纳米颗粒自主装,以构建新型可降解,靶向性,低毒性非病毒转基因载体。　　 实验中我们通过高温分解的方法合成了有机相Fe3O4超顺磁性纳米颗粒,并且通过可降解酯键的试剂羰基二咪唑(CDI)连接羟丙基环糊精和具有多氨基结构的低分子量聚乙烯亚胺(PEI),得到一种水溶性的环糊精衍生物。然后通过相转移的方法将磁性纳米颗粒从有机相转化为水相,在复合环糊精衍生物的同时也提高了磁性纳米颗粒的生物相容性,同时该复合材料也具备了磁相应性以及结合DNA的能力。转染实验表明,该复合材料具有可生物降解性,低毒性,高转染效率等优点,为基因载体的研究提供了一种好的思路和方法。　　 此外,糖是人体能量的载体和重要的生物信息分子,在许多重要的生理过程中都发挥着至关重要的作用,在基因载体中连入糖基单体对主动靶向起到重要作用。本文通过四种路线合成了不同种糖基单体以备基因载体研究。