【摘 要】
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腺相关病毒(Adeno-associatedvirus,AAV)是已发现的病毒中唯一与人类疾病无任何相关性的人类病毒,也是唯一能定点整合到人第19号染色体上的病毒.该实验室也运用AAV系统开展了
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腺相关病毒(Adeno-associatedvirus,AAV)是已发现的病毒中唯一与人类疾病无任何相关性的人类病毒,也是唯一能定点整合到人第19号染色体上的病毒.该实验室也运用AAV系统开展了血友病B基因治疗,并取得初步成果,血浆中人凝血因子IX的表达量可达463.28ng/ml.在此基础上,该文研究了肌注途径腺相关病毒介导凝血IX因子基因治疗血友病B的安全性,为临床试验提供了必不可少的数据.
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