在生物医学(如毒品、艾滋病及其它流行病防治等)研究中，经常遇到对新药、新的诊断方法或新的治疗方案等(可统称为新方法)效果的评价问题。在疗效评价中，为了尽可能减少非药物、非诊断方法所造成的影响，在临床试验中设立对照组。对照组的设置通常有两种方案，即安慰剂对照组和标准对照组。安慰剂是不具有真正治疗或致病效应的制剂，用于与具有治疗或致病效应的试验措施进行比较对照。安慰剂对照试验是安慰剂与受试方法进行比较，如果受试方法疗效显著优于安慰剂对照组时，才能确定受试方法本身的疗效作用。然而，如果有现成的疗效肯定的方法，仍实施安慰剂对照临床实验，就会面临医学伦理问题。因此，在评价两种处理方法的优效性时，常采用标准对照。但随着社会的不断进步和科学技术的快速发展，跟传统的安慰剂对照设计不一样，除了应用正确评价指标评价一个新的处理方法的优劣外，还要考虑新的处理方法是否方便、易行，有无不良反映，对患者有无危害，费用如何，医生和患者能否接受，结果的判定是否容易等等。于是，非劣性或等价性评价问题比优劣性评价问题更具有实际意义，在这种临床试验中，研究者的目标是要显示新处理方法的医学效用是否相当于或至少不劣于标准的处理方法。如果新处理方法具有安全提高、操作方便、副作用小或价格便宜等特点，并且效果又与标准方法相当，那么就可用新的处理方法代替标准的处理方法，从而为临床决策提供一定的理论依据。然而，在配对设计下，所有上面的研究仅仅极限于一个2×2列联表，没有考虑分层研究,在许多情况下，忽略混杂影响或不同试验、中心、分组的影响可能会导致不合理的统计结果。因此，两种治疗方法的非劣性或等价性研究被提出对多个独立的2×2列联表。目前国内外对分层配对设计下多个2×2列联表的非劣性和齐性检验问题研究的甚少，本文将系统全面的研究这些问题，本文的主要研究内容如下： 1.研究了J个独立的2×2列联表基于风险差等于某一非零固定值δ0的非劣性评价问题。其主要内容包括：首先基于风险差提出了评价J个独立的2×2列联表非劣性的假设检验；其次给出了检验此假设的似然比检验统计量和不同权重条件下的Wald-型检验统计量；再次给出了基于此检验的相应统计量的样本量计算公式；最后模拟研究比较了检验此假设检验统计量的统计性能。 2.首次研究了J个独立的2×2列联表基于风险比等于某一非1固定值δ0的非劣性评价问题。其主要内容包括：首先基于风险比提出了评价K个独立的2×2列联表非劣性的假设检验;其次给出了检验此假设的Score-型检验统计量、似然比检验统计量和不同权重条件下的Wald-型检验统计量；再次给出了基于此检验的相应统计量的样本量计算公式；最后模拟研究比较了检验此假设检验统计量的统计性能。 3.首次对J个独立的2×2列联表系统地研究了分别基于风险差和风险比的齐性检验，同时给出了一种简单有效不需用迭代程序的调整的Score检验方法。其主要内容有：第一，给出了零假设条件下公共的风险差和风险比的估计；第二，给出了检验此假设的Score-型检验统计量、调整的Score-型检验统计量、WLS型检验统计量；第三，给出了基于此检验的相应统计量的样本量计算公式；第四，模拟研究比较了检验此假设检验统计量的统计性能。 4.首次对J个独立的2×2列联表从小样本角度研究了有关风险比的非劣性检验。其主要内容有：第一，给出了检验此假设的Score-型检验统计量；第二，阐述了各种各样的Bootstrap方法；第三，模拟研究比较了检验此假设检验统计量的统计性能。 综上所述，本文首次较为系统地研究了J个独立的2×2列联表，对各层风险差和风险比进行了齐性检验和等价性或非劣性检验；并在此检验基础上给出了分层问题下通过控制功效的样本量计算公式；本文也首次采用Bootstrap方法从小样本角度来研究风险比的非劣性检验问题。本文所研究的问题来源于实际应用上的需要，从理论上给出了方法和证明，并采用模拟研究与实例分析验证了所提出的思想和方法的可行性。这不仅具有一定的理论价值，而且还具有广泛的实际应用价值，尤其在毒品、艾滋病、SARS及其它流行病防治研究中，有重要的现实意义。