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ivosidenib是由Agios制药公司研发的一种异柠檬酸脱氢酶1抑制剂.2018年7月20日,美国食品和药物管理局批准ivosidenib用于治疗异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治型急性髓系白血病成年患者.最近的研究表明,接受ivosidenib治疗的目标人群中,获完全缓解或血液学完全缓解的患者比率为30.4%(38/125),客观缓解率为41.6% (52/125),其相关的严重不良事件主要为QT间期延长、IDH分化综合征和贫血.