研究观察生物制剂托珠单抗治疗难治性全身型幼年特发性关节炎（SoJIA）的疗效和安全性。

2005年5月至2016年2月收住院并长期门诊随诊的难治性SoJIA患儿25例，患儿均应用过NSAIDs、激素、甲氨蝶呤或环孢素A、注射用重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体-抗体融合蛋白（益赛普）等治疗均不能控制病情，CRP、ESR、铁蛋白等炎性指标反复升高，关节肿痛反复发生，对存在活动性SoJIA（病程≥6个月，且对NSAIDs和糖皮质激素应答不佳）的患儿予以生物制剂托珠单抗治疗（体质量≥30 kg者剂量8 mg/kg；体质量<30 kg者剂量12 mg/kg；每4周1次给药）。对其中22例患儿治疗前后的CRP、ESR、白细胞、中性粒细胞、血红蛋白、血小板、ALT、AST、LDH、球蛋白等实验室指标进行数据收集分析，比较治疗前后发热、皮疹、肝脾肿大、关节肿痛等临床症状的改善情况，并长期随访，观察激素用量的改变。采用χ²检验或方差分析进行数据分析。

22例患儿经托珠单抗治疗后第24周与治疗前对比，CRP[（8.7±2.2）mg/L和（111.6±74.4）mg/L，F=5.192，P=0.002]、ESR[（6.4±6.3）mm/1 h）和（65.6±24.3）mm/1 h，F=50.393，P<0.01]、白细胞[（8.4±2.5）×10⁹/L和（17.6±8.6）×10⁹/L，F=9.321，P<0.01]、中性粒细胞[（4.9±2.4）×10⁹/L和（14.4±8.7）×10⁹/L，F=10.541，P<0.01]、血小板[（269.5±79.2）×10⁹/L和（405.4±145.3）×10⁹/L，F=5.704，P<0.01]、球蛋白[（19.2±4.1）g/L和（30.1±3.8）g/L，F=22.896，P<0.01]等实验室指标迅速下降，血红蛋白[（118.3±9.0）g/L和（108.5±9.8）g/L，F=4.693，P=0.002]明显升高；发热、皮疹、肝脾肿大、关节肿痛明显好转，激素用量[（1.25±3.8）mg·kg^-1·d^-1和（16.2±12.8）mg·kg^-1·d^-1，F=8.21，P<0.01]明显减少，治疗前后比较，差异具有统计学意义（P<0.05）；治疗后ACR Pedi 30/50/70/90获得改善；25例患儿中有3例出现不良反应，未纳入统计。

生物制剂托珠单抗治疗难治性SoJIA具有较好的临床疗效。药物不良反应包括感染、过敏反应、中性粒细胞减少、转氨酶水平升高等，但发生率低，临床应用比较安全。但由于病例数还较少，有待进一步研究。