成功案例带来“美好想象”
　　iPS细胞的应用十分广泛，主要包括研究功能机制、建立疾病模型、矫正基因、探究受体通路和进行细胞治疗。专家表示，iPS细胞技术的出现可以解决疾病研究过程中存在的各种障碍，如样本数量不足或样本难获取等问题。“iPS细胞分化后得到的细胞能为研究者提供大量的疾病模型，如血液细胞模型、肝细胞模型、神经细胞模型、心肌细胞模型等。”2014年，日本理化研究所发育生物学中心的高桥雅代医生带领团队利用iPS细胞培育出了视网膜色素上皮细胞层，并成功移植到了一名70岁女患者的右眼中，这是世界首例利用iPS细胞完成的移植手术。手术后，这名患者眼部的黄斑病变停止，并且重见光明。但当研究团队准备实施第二例手术时，意外发现了患者的iPS细胞和视网膜色素上皮细胞中存在两个微小的基因突变。为了患者的安全，治疗暂停。不过，对iPS细胞的研究并未就此止步。
　　实际上，自2012年山中伸弥获得诺贝尔生理学或医学奖以来，日本政府一直大力推进iPS的相关研究并给予政策上的支持。所以，人们认为此次庆应大学的临床试验是继针对眼睛、心脏、脑神经、血小板后，用iPS细胞移植的再生医疗研究的扩大计划。“日本在iPS细胞研究方面有非常雄厚的基础，在这一领域加强推进是有道理的。”左为表示。因为脊髓损伤是世界性难题，庆应大学的计划被医学界和脊髓患者寄予厚望。“脊髓就像一个电缆，大脑的信号通过它传到四肢，进而控制运动，四肢的感觉又通过它再回到大脑。但如果脊髓损伤了，那损伤以下的部位就什么感觉都没有了，所有的运动功能都会丧失。”中国科学院遗传与发育生物学研究所研究员戴建武曾提到，一个脊髓损伤病人带来的负担绝对不是一个家庭的问题，而是几个家庭乃至一个社区、整个社会的问题。壁虎切掉尾巴后，能长出一模一样的来，那人呢？iPS细胞疗法等再生医学技术，给战胜顽疾带来了更多美好想象。
　　临床研究存在安全风险
　　不过，美好想象的背后或许藏着不可估量的安全隐忧。iPS细胞拥有可以分化成任何细胞的能力。“这种神奇之处对于治疗而言，是一柄双刃剑。”左为说，iPS也可能变成我们不想要的细胞。对此，左为解释道：“当我们想要iPS细胞变成一个神经细胞，它却变成了牙齿和头发的细胞，这会非常糟糕。更可怕的是，如果控制得不好，iPS细胞可能会变成一个肿瘤细胞。也就是说，iPS细胞的诱导率需要做到100%准确。如果能做到这一点，它将是十分美好的，但现实是掌控这一点相当困难。”这好比，壁虎切掉尾巴后，iPS细胞分化的随机性导致该长尾巴的地方意外长出了一条腿。根据计划，庆应大学研究团队将用京都大学iPS细胞研究所提供的iPS细胞，制成神经细胞，再将制成的两百万个细胞注入患者的脊髓损伤部位，制造传达脑部信号的组织。“这意味着，研究人员必须对这200万个细胞进行鉴定。只要其中有一个是肿瘤细胞，就会给患者带来很大的健康风险。”左为表示。
　　为了调查利用老鼠各种体细胞制造出的iPS细胞发育成癌细胞的风险，日本庆应义塾大学和京都大学研究人员将这些细胞移植到经过特殊培养的老鼠脑部。结果发现，利用老鼠胎儿皮肤细胞制造的iPS细胞在移植半年后也没有发育成癌细胞，从而判断这种iPS细胞是最安全的。本次iPS细胞用于脊髓损伤的临床研究将由庆应大学的冈野荣之教授和中村雅也教授等人的团队实施。此前他们在对猴子进行的移植试验中，成功使猴子恢复了行走能力。据悉，进行临床研究的4名患者在进行iPS细胞移植后，还将接受复健，改善手脚的运动功能。同时要服用免疫抑制药物，以抑制排斥反应。研究团队会持续追踪一年时间，確认安全性与效果。除了安全隐忧，iPS细胞进入临床研究前要接受充分的伦理审查，各国的审查标准存在差异。不过，通常需要确保3个大的方面，一是细胞的生产工艺、质量符合规范；二是临床前的数据安全有效；三是拿出可靠的临床研究方案，比如精细设计的对照组和剂量标准。“总而言之，临床研究的安全性和有效性是核心考量。我们希望这次的临床研究能够成功。”左为表示。