探讨婴儿期视网膜母细胞瘤(RB)的临床特点及预后。
方法收集2009年7月1日至2019年6月30日首都医科大学附属北京同仁医院儿科收治的217例(患眼335只)婴儿期RB患儿的临床资料，分析其综合治疗的临床疗效及预后。
结果1．临床特点：217例婴儿期RB患者中，男129例，女88例，男女比例为1.47∶1.00；中位年龄6.06个月；单眼发病99例，双眼发病118例，双单眼发病比例1.19∶1.00，5例有RB家族史患儿均为双眼发病；首发症状以白瞳、瞳孔黄白反光为主(183例，84.3%)，其次为斜视(18例，8.3%)。患眼335只，其中眼内期304只(90.7%)，以D期多见(146只，43.6%)；眼外期26只(7.7%)，主要侵犯视神经和/或视神经断端；远处转移期5只(1.5%)。2.生存分析：随访至2020年3月31日，中位随访时间67个月，失访2例，复发21例，死亡19例，总体生存率为91.2%。经Kaplan-Meier生存分析，5年预计生存率为91.1%；其中眼内期生存率96.2%，眼外期73.1%，5例远处转移期均死亡，差异有统计学意义(χ2＝7.492，P<0.001)；单眼发病生存率(95.9%)、双眼发病生存率(87.3%)比较，差异有统计学意义(χ2＝4.335，P＝0.023)。3.眼摘及保眼情况：217例患儿保眼率为68.9%，A、B、C期的保眼率为100.0%，D期的保眼率为80.1%，E期保眼率为35.1%，三者比较差异有统计学意义(χ2＝6.573，P＝0.004)。化疗前行眼摘手术的患儿35例(其中D期6例，E期11例)，化疗后眼摘67例(其中D期22例，E期36例)，在化疗前后D、E期的眼摘率比较差异有统计学意义(χ2＝6.076，P＝0.012)。4.不良反应：根据世界卫生组织化疗不良反应分级，0级26例(12.0%)，Ⅰ级98例(45.1%)，Ⅱ级59例(27.2%)，Ⅲ级23例(10.6%)，Ⅳ级11例(5.1%)，主要表现为化疗后骨髓抑制(132例)，未出现第二肿瘤，仅4例出现一过性听力异常，并在随后的复查中恢复正常。
结论婴儿期RB具有其自身特点，不同眼别、不同临床分期等因素均可影响患儿预后，经治疗可有效提高患儿的生存率、降低其眼球摘除率。