中枢神经系统损伤后自身修复能力相当有限，目前在治疗中枢神经系统损伤性疾病方面仍仅限于保守治疗，尚无促进神经再生等有效治疗手段，中枢神经系统损伤可以导致脑瘫、精神发育迟滞、学习障碍和癫痫等一系列后遗症。因此，寻找一种特效的治疗手段，为神经系统损伤性疾病提供一条崭新的治疗途径，刻不容缓。近年来应用干细胞移植修复神经损伤越来越受到广泛重视，继骨髓间充质干细胞（bone marrow mesenchymal stem cells，BM-MSCs）后，人脐带间充质干细胞（human umbilical cord-derived mesenchymal stem cells，hUC-MSCs）成了研究热点。hUC-MSCs具有来源丰富、取材无创、低免疫原性、无伦理争议、尤其可以变废为宝等独特的优势，其在干细胞移植治疗中枢神经系统疾病领域必将展现广阔的前景。以往有关于骨髓来源和脐血来源的间充质干细胞的报道甚多，而报道hUC-MSCs甚少，故有必要就hUC-MSCs的生物学特性及其近年来相关的基因治疗，尤其在中枢神经系统疾病保护方面的相关研究报道作一综述。