【摘 要】
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CRISPR是一个特殊的DNA重复序列家族,其基因结构的主体是由同向重复序列（repeat）与间隔序列（spacer）构成的多段R-S结构组成,称为CRISPR基因座（CRISPR locus）。在CRISPR位点的一端存
【机 构】
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南华大学病理生理学教研室,南华大学心血管疾病研究所,美国密苏里大学堪萨斯城分校医学院基础医学部,南华大学儿科学院
【基金项目】
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国家自然科学基金（81470435,81170277）, 美国国立卫生研究院科研基金资助项目（AI103618）, 湖南省科技厅项目（2011TT2051）资助课题
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CRISPR是一个特殊的DNA重复序列家族,其基因结构的主体是由同向重复序列（repeat）与间隔序列（spacer）构成的多段R-S结构组成,称为CRISPR基因座（CRISPR locus）。在CRISPR位点的一端存在几组编码蛋白质的基因序列,称为CRISPR相关（CRISPR-associated,Cas）基因,其编码的蛋白质称为CAS蛋白。利用CRISPR-Cas9系统对DNA分子的靶向切割特性,使其可被用于定向的基因修饰。除用于定点的基因编辑,CRISPR-Cas系统也可用于干扰目的基因的转录
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