目的观察吗替麦考酚酯(MMF)联合激素治疗重症紫癜性肾炎(HSPN)的临床效果。方法将36例HSPN患者根据治疗方案分为2组:MMF组使用激素联合MMF口服治疗共20例患儿;环磷酰胺(CTX)组使用激素联合CTX静脉冲击治疗共16例患儿。观察两组患儿的临床特征、病理分级,对比治疗前、治疗后1、3、6个月的生化检验指标的变化,包括24 h尿蛋白定量(24 h-Upro)、血浆白蛋白(Alb)、总胆固醇(Chol)等。统计分析两组患儿的治疗效果。结果入组病例的病理分级为Ⅲ级者占最高比例,占总数的83.3%。两组治疗后各项临床生化指标均有明显改善,差异有统计学意义(P<0.01)。MMF组治疗3个月开始24h-Upro下降较CTX组明显,差异有统计学意义(P≤0.05)。治疗1、3、6个月时MMF组有效率分别为60.0%、75.0%、90.0%,CTX组有效率分别68.7%、75.0%、81.3%,两组比较差异无统计学意义(P>0.05);治疗6个月时,MMF组完全缓解率高于CTX组(40.0%vs 25.0%),两组比较差异有统计学意义(P<0.05)。结论 MMF联合激素治疗重症HSPN患儿在缓解蛋白尿和长期完全缓解率上优于CTX联合激素治疗方案,且不良反应小,耐受性好,其综合疗效评价较好。