【摘 要】
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目的 探讨异基因外周血造血干细胞移植(allo-PBSCT)对儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效.方法 8例接受allo-PBSCT治疗的SAA患儿均为血缘供体移植,男6例,女2例,7-14岁,中位年
【机 构】
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山东大学西区校医院,济南,250012;济南军区总医院血液科,济南,250031
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目的 探讨异基因外周血造血干细胞移植(allo-PBSCT)对儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效.方法 8例接受allo-PBSCT治疗的SAA患儿均为血缘供体移植,男6例,女2例,7-14岁,中位年龄为11岁.4例患儿为急性SAA-I型,其中2例移植前合并重型感染且未能完全控制;另4例患儿为SAA-Ⅱ型,患儿移植前大多经包括环孢菌素A(CSA)在内的多种治疗无效.诊断至移植的时间为1-45个月,中位时间为13个月.预处理方案由低剂量环磷酰胺(CTX)和抗淋巴细胞球蛋白(ALG)或抗胸腺细胞球蛋白(ATC)组成,采用CsA+短程甲氨蝶呤(MTX)方案预防移植物抗宿主病(GVHD).以DNA短串联重复序列多态性分析(STR-PCR)检测学植入依据.结果 患者移植后均获造血重建,中性粒细胞绝对值≥0.5×109/L和血小板计数≥20×10~9/L的中位时间分别为移植后+12.75d(+10～+15d)和+19.88d(+15～+32d).8例患儿均为完全供体型植入,其中1例移植后10个月出现外周血白细胞、红细胞、血小板计数逐渐下降,STR-PCR显示移植排斥,经ATG、CsA等药物治疗逐渐恢复自身造血.1例患儿出现Ⅱ度急性GVHD,1例出现局限性慢性GVHD.随访15～50个月,中位数为29个月,8例SAA惠儿均存活.结论 采用以免疫抑制为主的ATG/ALG+CTX预处理方案进行allo-PBSCT能够有效治疗儿童SAA,移植相关并发症少,值得临床推广应用.
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