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遗传性肾病综合征（HNS）是指因编码肾小球滤过屏障结构蛋白或功能蛋白的单基因突变所致的肾病综合征。已发现50多个单基因突变可导致HNS。疾病动物模型对人类全面了解HNS病因和发病机制，探寻HNS特异治疗方法非常重要。小鼠因其基因背景与人类相近，常被用于HNS模型研究。本文简要介绍HNS小鼠模型及其应用，有助于临床医生深入理解HNS病因、发病机制和治疗药物探索。