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基因治疗在先天遗传性以及后天获得性心血管疾病治疗中均具有广阔的发展前景.对心血管疾病致病机理的深入认识和疾病基因组学研究的发展,进一步促进了临床前基因治疗的研究进展.但基因治疗过程中存在的机体细胞免疫反应、外源基因表达水平不足、在体基因转导效率低下等因素都成为基因治疗临床应用转化的瓶颈.近年来,基因导入载体和基因组编辑技术的发展为上述问题的改善和解决提供了新的思路.目前成族规律间隔短回文重复序列（clustered regularly interspaced short palindromic repea