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索拉非尼是欧洲肝病研究协会、美国肝病研究学会及美国食品药物管理局推荐治疗中晚期肝癌的唯一分子靶向药物。索拉非尼作为一种多激酶抑制剂通过抑制肿瘤细胞增殖和新生血管形成的多种信号转导通路发挥抗肿瘤作用，可明显延长中晚期肝癌患者疾病进展时间和总体生存期，索拉非尼治疗中晚期肝癌的疗效评价标准越来越完善。笔者就索拉非尼治疗中晚期肝癌的分子机制、疗效与安全性、疗效评估简要概述。