【摘 要】
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目的 评估异基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT）治疗儿童高IgM综合征（hyper-IgM syndrome,HIG M）的疗效。方法 回顾性收集行allo-HSCT的17例HIGM患儿的临床资料并进行分析,采用Kaplan-Meier法对移植后HIGM患儿进行生存分析。结果 移植后,16例患
【机 构】
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重庆医科大学附属儿童医院血液肿瘤科/国家儿童健康与疾病临床医学研究中心/儿童发育疾病研究教育部重点实验室/儿科学重庆市重点实验室
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目的 评估异基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT）治疗儿童高IgM综合征（hyper-IgM syndrome,HIG M）的疗效。方法 回顾性收集行allo-HSCT的17例HIGM患儿的临床资料并进行分析,采用Kaplan-Meier法对移植后HIGM患儿进行生存分析。结果 移植后,16例患儿临床诊断败血症;14例患儿在移植后100d内病毒检测阳性,包括EB病毒11例、巨细胞病毒7例、JC病毒2例等;9例患儿存在侵袭性真菌病。急/慢性移植物抗宿主病分别有6例和3例。中位随访时间约为2年,3例患儿移植后早期死亡。患儿总生存（overall survival,OS）率、无事件生存（event-free survival,EFS）率和无病生存（diseasefree survival,DFS）率分别为82.35%、70.59%和76.47%。log-rank检验结果显示,全相合移植患儿的EFS率高于不全相合移植患儿（P=0.019）,全相合无关供者移植患儿的OS率、EFS率和DFS率均显著优于不全相合无关供者移植患儿（P＜0.05）,移植后无真菌感染患儿的EFS率与DFS率优于合并真菌感染患儿（P＜0.05）。结论 alloHSCT能有效治疗HIGM。接受全相合移植并积极防治真菌及机会性感染有助于改善患儿预后。[中国当代儿科杂志,2022,24 （6）:635-642]
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