分析伴阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)克隆的再生障碍性贫血(AA)患者临床特点，以及PNH克隆大小演变对疗效和生存的影响。

回顾2011年1月至2014年9月间收治的316例诊断明确的AA患者临床资料，分析其临床特点及PNH克隆大小演变对疗效和生存的影响。

①316例AA患者中90例(28.5%)PNH克隆阳性，有随访资料的83例患者完全缓解(CR) 36例(43.4%)，部分缓解(PR)28例(33.7%)，有效率为77.1%。3年及5年总生存(OS)率分别为79.4％与76.1%。②24例免疫抑制治疗(IST)后PNH克隆转为阳性，PNH克隆持续阳性者22例，PNH克隆消失者10例，三组间有效率、OS率、网织红细胞(Ret)绝对值、总胆红素、间接胆红素、LDH差异均无统计学意义(P值均>0.05)；共10例患者进展为AA-PNH综合征，中位进展时间15.6个月，有效率及OS率与其他46例患者比较差异无统计学意义(P值分别为0.896、0.688)。③单因素分析显示年龄≥55岁、合并感染、极重型AA(VSAA)、中性粒细胞绝对计数(ANC)<0.5×10⁹/L、Ret绝对值<0.012×10¹²/L为影响患者OS的因素(P值分别为0.026、0.000、0.001、0.000及0.010)；而多因素Cox回归模型分析显示年龄≥ 55岁[RR=2.871(95%CI 0.998~8.263)，P=0.050]、合并感染[RR=2.165 (95%CI 0.064~0.712)，P=0.012]及ANC <0.5×10⁹/L [RR=4.902(95%CI 0.041~1.004)，P=0.050]为影响患者OS的独立预后因素。单因素及多因素分析均未发现PNH克隆大小与疗效及长期生存的相关性。

PNH克隆的大小及其演变对患者疗效及长期生存无明显影响。