建立恶性骨与软组织肉瘤患者来源移植瘤模型（patient-derived xenograft，PDX）模型并统计其建模的成功率，观察PDX化疗反应与临床的符合率，以为筛选敏感二、三线药物提供理论基础。
方法收集自2015年1月至2016年5月共31例骨与软组织肿瘤患者，男12例，女19例；年龄为9~67岁，平均（28.5±19.9）岁。手术当天取材，取患者手术中新鲜的活性组织，无菌条件下转移到实验室后，切至约2 mm3大小，接种于采用穿刺套管针接种于T淋巴细胞缺陷小鼠（BAL B/C裸鼠）或T、B淋巴细胞双缺小鼠（SCID小鼠）背部皮下，待小鼠背部肿瘤长至1~2 cm直径时取出肿瘤组织并传代，同时保存P0组织；若小鼠背部肿瘤3个月无生长则视为建模失败；分别接种化疗前和化疗后的病例，比较化疗对PDX建模成功率的影响，同时观察不同病理类型病例的建模成功率，观察PDX建模成功率与患者预后的关系；药物试验：将成瘤的PDX小鼠分组，每组3只，不同组给予不同的化疗药物，分别按照化疗药物特性给药，通过T/C计算抑制率，比较得出PDX模型敏感药物及不敏感药物，并与对应的患者用药情况进行比较。
结果本组共接种骨与软组织肉瘤31例，总体建模成功率45.2%。按病理亚型分别为：骨肉瘤24例，建模成功率37%；平滑肌肉瘤2例，成功率100%；软骨肉瘤2例，成功率50%；尤文肉瘤1例成功；纤维肉瘤1例及滑膜肉瘤1例均未成功。化疗后建模成功率33%（4/12），未化疗建模成功率53%（10/19）。PDX建模较容易的患者往往提示预后不佳，PDX模型对化疗的敏感性与临床实际疗效具有较好的相符合性。
结论骨与软组织肉瘤的PDX成功率在30%~40%，与肿瘤病理类型、化疗有关，PDX与临床病例具有较好的相似性，有望用于患者个体化药物筛选。