分析多发性骨髓瘤(MM)早期死亡患者的临床特点，为早期识别高危人群及分层治疗提供帮助。
方法收集2008年7月至2012年7月北京协和医院新诊断MM住院患者，对临床和随访资料完整的177例进行回顾性分析。治疗前观察指标包括ISS分期、乳酸脱氢酶(LDH)、髓外侵犯、淀粉样变、血钙等，细胞遗传学(CG)采用荧光原位杂交(FISH)检测5种染色体异常。其他资料包括治疗方案、疗效判断、死亡原因。
结果24个月内死亡的73例患者定义为高危组，生存超过24个月的104例为对照组。两组年龄和性别分布匹配，治疗方案具有可比性，高危组中位总生存(OS)期仅8个月，对照组中位随访38个月OS仍未达到，两组中位OS差异有统计学意义(P<0.001)。主要死亡原因两组均为疾病进展。基线指标比较显示高危组以下指标比例显著高于对照组，包括ISS Ⅲ期[76.71%(56/73)比50.00%(52/104)，P＝0.002]，肾功能不全[47.95%(35/73)比31.73%(33/104)，P＝0.029]，LDH高于正常[20.55%(15/73)比7.69%(8/104)，P＝0.015]，浆细胞白血病(PCL)[5.48%(4/73)比0(0/104)，P＝0.016]。而髓外浆细胞瘤、淀粉样变性和高钙血症比例在两组差异无统计学意义。疗效判断方面，高危组深度反应率[包括完全缓解(CR)＋很好部分缓解(VGPR)]显著低于对照组[12.33%(9/73)比53.85%(56/104)，P<0.001]，总反应率[ORR，包括CR＋VGPR＋部分缓解(PR)]也显著低于对照组[38.36%(28/73)比86.54%(90/104)，P<0.001]。细胞遗传学异常显示1q21扩增比例在高危组与对照组差异有统计学意义[35.62%(26/73)比25.15%(22/104)，P＝0.033]。多因素回归分析显示ISS分期、LDH升高和初始治疗未达PR为影响MM患者早期死亡的独立因素(P＝0.046、0.005、<0.001)。
结论24个月内死亡的MM患者ISS Ⅲ期、LDH升高、1q21扩增和PCL比例显著升高，诱导治疗疗效差，具有这些特征患者需给予高度重视，强化治疗或能改善预后。