【摘 要】
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目的探讨雾化吸入注射用重组人粒细胞–巨噬细胞集落刺激因子(GM–CSF)对特发性肺泡蛋白沉积症(PAP)的疗效及安全性。方法2012年1月至2014年1月在南京大学医学院附属鼓楼医院呼吸科就诊的10例PAP患者，雾化吸入GM–CSF，150 μg，2次/d，用1周停1周，连续12周后减量为150 μg，1次/d，用1周停1周，连续12周；疗程为6个月，随访1年；分析10例患者治疗前后的临床表现、胸
【机 构】
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目的探讨雾化吸入注射用重组人粒细胞–巨噬细胞集落刺激因子(GM–CSF)对特发性肺泡蛋白沉积症(PAP)的疗效及安全性。
方法2012年1月至2014年1月在南京大学医学院附属鼓楼医院呼吸科就诊的10例PAP患者，雾化吸入GM–CSF，150 μg，2次/d，用1周停1周，连续12周后减量为150 μg，1次/d，用1周停1周，连续12周；疗程为6个月，随访1年；分析10例患者治疗前后的临床表现、胸部高分辨CT(HRCT)、血气分析、血清学指标等，观察其疗效及安全性。
结果10例患者临床主要表现为咳嗽、胸闷、活动后气喘，经雾化吸入GM–CSF治疗后，9例患者临床症状减轻，氧合及肺功能有不同程度的改善，两肺斑片状磨玻璃阴影明显减少，1例患者治疗无效。治疗6个月后动脉氧分压PaO2显著高于治疗前[(75.5±7.0)比(63.6±8.9)mmHg(1 mmHg＝0.133 kPa)]，而肺泡动脉氧分压差P(A–a)O2显著低于治疗前[(25.1±7.1)比(41.2±13.5)mmHg](均P<0.01)。经雾化吸入治疗6个月，肺活量、用力肺活量(FVC)、肺一氧化碳弥散量(DLCO)三者占预计值的百分比均显著高于治疗前[(77.3±16.6)%比(63.3±16.6)%、(79.5±17.6)%比(64.9±17.1)%、(69.4±23.0)%比(50.0±19.9)%](均P<0.01)，胸部HRCT评分显著下降(P<0.05)。而治疗前后血清乳酸脱氢酶(LDH)、癌胚抗原(CEA)、细胞角蛋白19片段(CYFRA211)水平差异均无统计学意义。所有患者均无严重不良事件发生。
结论雾化吸入GM–CSF治疗特发性PAP安全、有效。
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