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Givosiran (Givlaari)

来源 :中国药物化学杂志 | 被引量 : 0次 | 上传用户：wwwlucky2

【摘 要】

：

Givosiran是由阿里拉姆制药公司(Alnylam Pharmaceuticals,Inc)研发的一种针对5-氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)的小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA),其皮下制剂于2019年1

【作 者】

：

田霖丰 

【机 构】

：

沈阳药科大学

【出 处】

：

中国药物化学杂志

【发表日期】

：

2020年10期

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Givosiran是由阿里拉姆制药公司(Alnylam Pharmaceuticals,Inc)研发的一种针对5-氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)的小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA),其皮下制剂于2019年11月20日经美国FDA批准上市,商品名为Givlaari[1].该药品获得了“突破性治疗”和“孤儿药”的称号,用于治疗成人急性肝卟啉症,是FDA批准的第二个siRNA类药物(第一个是Patisiran).

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