【摘 要】
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CRISPR and adeno-associated virus are becoming powerful tools to remedy genetic disorders in somatic cells of adulthood.A recent study published in Science (Mat
【机 构】
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Translational Medical Center for Stem Cell Therapy and Institute for Regenerative Medicine, Shanghai
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CRISPR and adeno-associated virus are becoming powerful tools to remedy genetic disorders in somatic cells of adulthood.A recent study published in Science (Matharu et al.,2019) safely targeted the non-coding genomic region of Sim1 and MC4R with rAAV packed with CRISPRa,and successfully rescued the obesity syndrome caused by haploinsufficiency in a murine model,which shed light on their potential therapeutic applications in the future (Matharu et al.,2019).
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