关于补骨脂的药效，《本草纲目》中记载了这样一个故事：相传郑愚由于常年劳心劳力，不仅外感风热，还内伤脾胃，以致百病缠身。服用了不知多少灵丹妙药，总是不见效果。此时，有一个做生意的船主告诉了他一个配方，并将配方中的所有药物都赠予他。郑愚抱着试一试的心态服用了此药。七八天以后获得了意想不到的效果，从此以后，他便经常服用，功效神奇。三年过后，郑愚离开此地回京复命，记录下了这个药方，传授给大家。该方中使用补骨脂十两，洗净挑选去皮后暴晒，捣碎过筛成细粉，以胡桃（核桃）肉二十两，（汤浸去皮）仔细研磨如泥，和入补骨脂粉中，再加入纯净蜂蜜适量调和，使其如饴糖一样，用瓷罐盛装，每天早晨取一匙，以温酒送服，然后进食。如果不会饮酒，则用温开水送服也可。长期服用此方，能延年益气，悦心明目，填筋补骨。
　　李时珍肯定了这个药方，并说也可以做成丸药服用。
　　补骨脂，为豆科植物补骨脂的果实。中医认为，补骨脂具有温肾助阳、纳气、止泻的功效。多用于阳痿遗精、遗尿尿频、腰膝冷痛、腎虚作喘、五更泄泻，还可用于治疗白癜风、斑秃等症。补骨脂用途广泛，因此衍生出四神丸、补骨脂丸、青蛾丸等中成药。
　　验方
　　补骨脂的验方很多，仅在此列出一些简便验方，供借鉴。
　　1.治肾虚型哮喘，痰白不畅，四肢冰冷
　　核桃仁60克，补骨脂12克。核桃仁捣碎后用纱布包裹，和补骨脂一起水煎50分钟，早晚服用。
　　2.治跌打损伤引起的腰痛
　　补骨脂（炒）40克，杜仲（炒断丝）40克，核桃仁40克，淮山药40克。将前3味药研成粉末，加淮山药制成丸剂，以盐水送服。
　　3.治白癜风
　　用补骨脂泡酒液涂抹局部白斑处（从小面积开始），再以日光照晒5～20分钟。
　　4.治赤白带下
　　补骨脂3克，鸡蛋1个。补骨脂炒后，研成粉末，在鸡蛋上开一小孔，加入药末混匀，用纸封好，在饭上蒸熟，空腹用酒服下。
　　使用注意
　　补骨脂属温热之品，能助热，因而热盛大便燥结者、阴虚火旺者均不宜使用。