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目的:运用Meta分析方法探讨基因单核苷酸多态性位点ABCC2 C-24T、 G1249A and C3972T与抗癫痫药物的疗效及不良反应的关系。方法:通过检索PUBMED及Web of Science数据库纳入最终研究文献。按各研究位点分别分为显性模型、隐性模型、共显性模型及等位基因模型,观察指标为合并效应量(OR值及其95%CI)、发表偏倚及敏感性分析结果。结果:最终纳入14篇研究文献,共包括4435名癫痫患者进行分析。在探讨抗癫痫药物疗效的总体分析中(疗效差VS.疗效好),ABCC2 C-24T的TT/CT+CC及TT/CC基因模型得到具有统计学意义的结果(合并效应量P值<0.05且OR>1),但该位点的其余三个基因模型、G1249A及C3972T的所有模型均未得到具有统计学意义的结果。其次,在探讨抗癫痫药物疗效的亚组分析(分别为亚洲人及非亚洲人)中均未得出具有统计学意义的结果。再次,在探讨中国人群抗癫痫药物疗效分析中(疗效差VS.疗效好),ABCC2 G1249A的GA+AA/GG、GA/GG及A/G模型均得到具有统计学意义的结果,P值分别为0.001、0.000及0.001且OR值均大于1,但ABCC2G1249A及C3972T均未得到具有统计学意义的结果(合并效应量P值>0.05)。此外,基于此研究所纳入文献未能得出ABCC2单核苷酸多态性与奥卡西平/卡马西平疗效有关。另一方面,在探讨抗癫痫药物的不良反应分析中,ABCC2 G1249A(出现vs.不出现)的GG/GA+AA、GG/GA和G/A模型均得到具有统计学意义的结果,合并效应量P值均小于0.01且OR值均小于1。结论:在本Meta分析所纳入的总体人群中,ABCC2 C-24T与抗癫痫药物疗效有关而ABCC2 G1249A与抗癫痫药物不良反应有关。此外,需要指出的是在所纳入研究的中国人群中ABCC2 G1249A亦与抗癫痫药物疗效有关。