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目的:采用回顾性研究方法,评价单纯中药治疗儿童抽动障碍(tic disorders,TD)的临床疗效,分析相关因素对疗效的影响,随访患儿结局情况,以期能有效地指导TD患儿的中医药临床应用。方法:选取自2015年1月1日至2022年1月1日就诊于天津中医药大学第一附属医院儿科抽动障碍专病门诊且治疗的前12周采用单纯中药治疗的病例286例,(1)以耶鲁综合抽动严重程度量表(Yale Global Tic Severity Scale,YGTSS)评分为指标,评定中药治疗的疗效。(2)根据治疗12周后疾病YGTSS减分率分组,减分率≥30%的为有效组(225例),减分率<30%的为无效组(61例)。分析两组患儿性别、年龄、出生时健康状态、是否为独生子女、胎产情况、既往史、过敏史、家族遗传、共患病、社会心理环境因素、抽动类型、疾病严重程度、首诊中医证候分型等因素对中药治疗TD临床疗效的影响。(3)对所有病例随访至治疗结束,观察中医证候分布变化以及服药疗程、减停药时间、加用西药情况对疾病预后的影响。结果:1.单纯中药治疗TD的临床疗效(1)经单纯中药治疗12周后评定疗效,临床控制39例(13.3%),显效109例(38.5%),有效77例(26.9%),无效61例(21.3%),总有效率为78.7%;不同抽动类型疗效比较,其中TTD与TS差异有统计学意义(P<0.05),提示单纯中药治疗12周的疗效TTD>TS;不同疾病严重程度的疗效比较,其中轻、中度与重度疗效差异有统计学意义(P<0.05),单纯中药治疗对轻、中度患儿疗效较好。(2)将单纯中药治疗12周有效的患儿治疗前、治疗6周、治疗12周后YGTSS评分两两比较,差异均有统计学意义(P<0.05),提示有效患儿YGTSS评分在疗程6周、12周均有显著下降;将经治无效的患儿评分进行比较,治疗前与治疗6周后YGTSS评分比较,差异有统计学意义(P<0.05),而治疗6周与治疗12周后评分比较,差异无统计学意义(P>0.05),提示疗程6周至12周期间存在疗效的平台期。2.影响单纯中药治疗TD疗效的相关因素结果(1)一般情况结果妊娠期营养不良史与中药治疗TD疗效有相关性,差异有统计学意义(P<0.05),提示母亲有妊娠期营养不良史可能是疗效的危险因素。性别、发病年龄、是否为独生子女、出生时健康状态、分娩方式、产期、妊娠期及围产期异常史(脐绕颈、胎位不正、羊水异常、先兆流产、高龄产妇、妊娠期服药史、妊娠糖尿病、妊娠高血压、情感障碍)以及近亲属有TD、癫痫、精神疾患、偏头痛病史与中药治疗TD疗效均无相关性,差异无统计学意义(P>0.05)。(2)社会心理环境因素结果情绪刺激因素与中药治疗TD疗效有相关性,差异有统计学意义(P<0.05),提示情绪刺激因素可能是疗效的危险因素,女孩比例高于男孩;家庭因素(管教不当、父母吵架)、学习压力、环境改变(转学、搬家、装修)、长时间看电子产品与中药治疗TD疗效无相关性,差异无统计学意义(P>0.05)。(3)疾病因素结果1)既往史及过敏史:患儿既往有过敏性疾病与中药治疗TD疗效有相关性,差异有统计学意义(P<0.05),其中既往有过敏性鼻炎病史与中药治疗TD疗效有显著相关性,提示过敏性鼻炎可能是疗效的危险因素;呼吸道感染、热性惊厥史、手术外伤史以及食物药物过敏史与中药治疗TD疗效无相关性,差异无统计学意义(P>0.05)。2)共患病:患儿共患ADHD、OCD与中药治疗TD疗效无相关性,差异无统计学意义(P>0.05)。3)理化检查:微量元素(血锌、血铅、血钙)、脑电图及颅脑影像学检查与中药治疗TD疗效无相关性,差异无统计学意义(P>0.05)。4)抽动类型:抽动类型与中药治疗TD疗效有相关性,差异有统计学意义(P<0.05),其中有效组分布为TTD>TS>CTD,无效组分布为TS>TTD>CTD。5)病程:病程长短与中药治疗TD疗效有相关性,差异有统计学意义(P<0.05),其中病程≤1年与病程>3年比较有显著差异,有效组患儿病程≤1年者123例(54.7%),3年以上者34例(15.1%),无效组患儿病程≤1年者22例(36.1%),3年以上者16例(26.2%),提示病程越长,中药治疗TD疗效越差。6)首诊中医证候分型:首诊中医证候分型与单纯中药治疗TD疗效有相关性,差异有统计学意义(P<0.05),其中肝亢风动证、气郁化火证及脾虚痰聚证分布有显著差异,提示肝亢风动证、气郁化火证可能是疗效的保护因素,脾虚痰聚证可能是疗效的危险因素。(4)治疗因素结果既往是否使用西药及使用西药时长与中药治疗TD疗效有相关性,差异有统计学意义(P<0.05),提示既往使用过西药及使用西药时间较长可能是疗效的危险因素。(5)二元Logistic回归分析将上述有统计学意义的影响因素(P<0.05)进行多因素二元Logistic回归,结果提示过敏性鼻炎、情绪刺激、首诊中医证候分型为脾虚痰聚证是中药治疗TD疗效的独立危险因素。3.病例随访结果(1)24周后YGTSS评分变化:分别将两组患儿单纯中药治疗12周、治疗24周后YGTSS评分进行比较,差异均有统计学意义(P<0.05),提示单纯中药治疗24周后YGTSS评分较治疗12周后评分有明显下降。(2)单纯中药24周疗效评定结果:达到临床控制者146例(57.0%),显效者60例(23.4%),有效者39例(15.2%),无效者11例(4.3%),总人数为256例,单纯中药治疗24周后的总有效率为95.7%,与12周疗效评定结果比较,疗效明显提高,提示服用中药疗程达到24周对患儿病情控制效果更好。(3)12周后无效患儿加用西药情况:单纯中药治疗12周无效的患儿采用中西药合用治疗后的总有效率为71.4%。(4)中医证候分布:治疗12周后两组患儿中医证候分型差异有统计学意义(P<0.05),其中肝亢风动证、脾虚痰聚证有显著差异,有效组肝亢风动证较多,无效组脾虚痰聚证较多;286例患儿治疗前后中医证候分型进行比较差异有统计学意义(P<0.05)。(5)服药总时长:两组服药总时长比较,差异有统计学意义(P<0.05),提示疗效越好,服药时间越短。其中有效组患儿平均服药时长(200.3±14.6)天,约6.6个月,无效组患儿平均服药时长(259.0±31.6)天,约8.5个月。(6)复发情况:两组患儿复发情况差异无统计学意义(P>0.05);不同减药时长与TD复发有相关性(P<0.05),其中减药期不足1月与减药期2~3月复发情况有显著差异,提示减药期2月以上可以减少复发;减药期3月以上的患儿无复发现象。首诊中医证候分型与复发无相关性,差异无统计学意义(P>0.05);有效组与无效组患儿复发后的中医证候分布比较,差异无统计学意义(P>0.05),且两组均以肝亢风动证及外风引动证为主;复发与未复发患儿首诊中医证候分布比较、复发患儿首诊与复发后的中医证候分布比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:基于以上286例TD患儿研究结果,得出以下结论:(1)单纯中药治疗TD患儿12周的总有效率为78.7%,24周总有效率为95.7%;治疗12周无效的患儿采用中西药合用后的总有效率为71.4%。(2)单纯中药治疗12周的疗效TTD>TS。(3)单纯中药治疗对轻、中度患儿疗效较好。(4)过敏性鼻炎、情绪刺激、首诊中医证候分型为脾虚痰聚证是中药治疗TD疗效的独立危险因素;妊娠期营养不良、既往服用西药时间较长、抽动类型为TS、病程较长可能是疗效的潜在危险因素。(5)单纯中药治疗TD在疗程6周至12周期间,存在疗效的平台期。(6)TD疾病过程中,患儿证候表现由实证向虚实夹杂证转化,复发后的中医证候表现与首诊无显著差异。(7)减药期2月以上可以减少复发,本研究减停药3月以上的患儿无复发现象。