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目的:观察地西他滨联合亚砷酸注射液、预激方案化疗,桥接亲缘外周血干细胞微移植治疗中高危骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes,MDS)的近期疗效及不良反应,为进一步探索中高危MDS的治疗提供思路。方法:对2015年9月至2016年12月在广东省中医院血液科接受本研究治疗方案的6例患者进行前瞻性观察研究,6例患者包括MDS 3例、骨髓增生异常/骨髓增殖性疾病(myelodysplastic/myeloproliferative disease,MDS/MPD)2 例及 MDS 转化急性白血病(MDS/AML)1例。具体治疗方案为:①地西他滨25mg/次,静脉滴注,1次/d,d1～5;亚砷酸注射液(AS2O3)10mg/次,静脉滴注,1次/d,d1～5;②阿糖胞苷10mg/m2皮下注射,每12小时1次,d6～12;阿克拉霉素20mg/次,静脉滴注,1次/d,d6、8、10。③d14输注亲缘外周血单个核细胞(1～2)×108/kg。28天为1个疗程。1.观察患者治疗前后的每7d外周血细胞变化,治疗前后患者骨髓细胞形态学变化及原始细胞比例,观察治疗前后输血间隔时间的变化。依据MDSIWG2006修订版疗效评价标准,评价本研究治疗方案的临床疗效。2.观察本治疗方案关于骨髓抑制、感染、出血、心脏功能损伤及肝肾功能损害等不良反应情况,评价本治疗方案的安全性。结果:6例患者的治疗总反应率为66.7%,其中2例达到CR,mCR不伴HI 1例,mCR伴HI 1例,PD 1例,治疗失败1例(患者因肛周感染治疗无效死亡)。随访截止2017年3月31日,有2例患者均进展为AL,治疗无效后死亡,疾病进展时间分别为87、315天。血液学改善方面:6例患者中有3例患者经治疗后有不同程度的外周血液指标改善,其中3系均得到改善的有2例(HIE+HIP+HIN),2系获得改善的有1例(HIE+HIP)。有3例患者摆脱输血依赖,1例延长输血时间。截止随访终点,中位生存期(OS)为12个月(1～14个月)。主要不良反应为骨髓抑制、血细胞减少引起的相关感染和严重心律失常。其中骨髓抑制最为常见,3～4级贫血、中性粒细胞减少、血小板减少的发生率分别为41.7%、83.3%、75%。治疗过程中需要静脉使用抗生素的总疗程数有7个,其中肺部感染有3个疗程,肛周感染有1个疗程,粒缺合并发热未见明显感染部位有3个疗程。发生严重心律失常事件有3个疗程。出现轻度肝功能异常有1个疗程,加强护肝后恢复正常。所有患者均未发生移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GVHD)。结论:地西他滨联合亚砷酸注射液、预激化疗,桥接微移植治疗中高危MDS、MDS/MPD及MDS/AML可以延长疾病向白血病转化时间,提高患者生活质量,外周血干细胞的输注可以缩短化疗后骨髓抑制时间,疾病缓解后也可桥接异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell Transplantation,allo-HSCT)。其不良反应主要是骨髓抑制及粒细胞缺乏性发热,但是治疗过程相对安全。因为病例数较少等问题不能进行统计学分析,仍需要进一步的研究观察其临床疗效和安全性。