胰岛β细胞是胰岛的主要组成部分，占胰岛细胞的60％-80％。由胰岛β细胞分泌的胰岛素是体内唯一降低血糖的激素，其在代谢调节中发挥着关键的作用。胰岛β细胞的功能障碍是导致1型和2型糖尿病产生的主要原因，目前仅受2型糖尿病影响的人数多达2.85亿，且呈不断增加的趋势。因此，对胰岛β细胞功能障碍机制的研究受到越来越多研究者的关注。MeCP2是一个在体内广泛存在的转录因子，不仅与甲基化的DNA结合，还与相应蛋白、RNA结合参与生物功能转录调控。在糖刺激实验中我们发现，给予糖刺激后MeCP2的表达量增加，同时，在链脲佐菌素诱导的二型糖尿病模型鼠的胰腺中发现MeCP2的表达量下降。这提示我们MeCP2可能参与了胰岛素表达或分泌。为了进一步研究MeCP2在胰岛素表达或分泌中的作用，我们采用了IP-MS、CHIP、RT-PCR、CRISPR/Cas9等方法对MeCP2在胰岛β细胞中作用进行了探讨，首次发现MeCP2参与了胰岛β细胞的增殖和细胞周期等生物学过程。　　此外，我们对中药单体IMPX977（来源于锦葵科植物）用于作为治疗雷特综合征候选药物的可能性进行了分析。雷特综合征（Rett syndrome，RTT）是由Mecp2基因突变导致的单基因疾病，主要影响女孩。临床上尚无有效的治疗药物和干预手段。目前对雷特综合征药物的筛选主要集中在恢复MeCP2以及MeCP2下游靶基因的表达和功能。我们前期研究发现IMPX977可以提高MeCP2在人脑皮层中的表达。因此，我们采用RNA-seq、qPCR等方法在转录组水平上探讨中药单体IMPX977对MeCP2靶基因的影响及其作用机制，我们首次发现低剂量的IMPX977对MeCP2靶基因呈积极调控，这为IMPX977用作治疗雷特综合征的候选药物奠定理论基础。