目的:1)对以健脾补肾活血解毒方为主，配合西药、辨证施治的联合治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的方案进行临床评价。2)探讨健脾补肾活血解毒中药治疗MDS的作用机理，分析MDS“双向”凋亡机制与中医“正虚”、“瘀毒”病机理论的相关性。　　 方法:1)将90例MDS患者随机分为对照组(30例)和治疗组(60例)，对照组按照低危、高危分组给予维甲酸联合十一酸睾酮或阿糖胞苷治疗，治疗组以健脾补肾活血解毒方为主结合“正虚”、“瘀毒”辨证加减以及西药治疗，两组均同时配合支持治疗。通过对临床疗效、中医证候积分、外周血象、骨髓象、不良反应的观察及骨髓单个核细胞凋亡率的检测，对上述治疗方案进行临床评价。2)将20例初诊MDS患者参照有关标准分为低危组与高危组，将健脾补肾活血解毒方拆方进行体外骨髓单个核细胞培养，观察不同分组(低危组、高危组)在不同药物(健脾补肾方、活血解毒方及全方)干预下，骨髓单个核细胞凋亡率、细胞内NF-κB活性、Bcl-2家族促/抗凋亡成员Bax/Bcl-2、Bcl-xs/Bcl-xL mRNA表达及比率变化，通过以方测证的方法探究MDS“双向”凋亡机制与“正虚”、“瘀毒”中医病机之间的相关性。　　 结果:1)健脾补肾活血解毒法为主治疗MDS的临床评价:①临床疗效:治疗组总有效率71.67％优于对照组56.67％(P<0.05)。②中医证候疗效:治疗组总有效率68.33％优于对照组53.33％(P<0.05)。③外周血象:治疗组与对照组治疗后外周血象均有不同程度改善，治疗组优于对照组(P<0.05)。④骨髓象:治疗组与对照组治疗前后骨髓原始细胞百分比及病态造血改善情况比较，疗后较疗前均明显改善(P<0.05，P<0.05)，治疗组优于对照组(P<0.05)。⑤凋亡率:治疗组与对照组疗后均明显改善(P<0.01，P<0.01)，治疗组优于对照组(P<0.01)。⑥不良反应:治疗组不良反应发生率明显低于对照组(P<0.05)。2)MDS“双向”凋亡机制与中医“正虚”、“瘀毒”病机相关性分析:MDS低危组中，扶正组、全方组凋亡率与空白组比较差异均有显著性(P<0.01，P<0.01)，两组比较无统计学差异(P>0.05)；祛邪组与空白组比较无统计学差异(P>0.05)。各给药组NF-κB活性与空白组比较差异均有显著性(P<0.01，P<0.01，P<0.01)；全方组明显低于扶正组和祛邪组(P<0.01，P<0.05)。扶正组、全方组Bax、Bcl-xs mRNA表达水平与空白组比较差异均有显著性(P<0.01，P<0.05)，两组间比较无统计学差异(P>0.05，P>0.05)；祛邪组与空白组比较无统计学差异(P>0.05，P>0.05)。祛邪组、全方组Bcl-2、Bcl-xLmRNA表达水平与空白组比较差异均有显著性(P<0.01，P<0.01)，两组间比较无统计学差异(P>0.05，P>0.05)；扶正组与空白组比较无统计学差异(P>0.05，P>0.05)。MDS高危组中，祛邪组、全方组凋亡率与空白组比较差异有显著性(P<0.01，P<0.01)；但两组之间比较无统计学差异(P>0.05)；扶正组与空白组比较无统计学差异(P>0.05)。各给药组NF-κB活性与空白组比较差异均有显著性(P<0.01，P<0.01，P<0.01)，全方组明显低于扶正组和祛邪组(P<0.01，P<0.05)。祛邪组、全方组Bcl-2、Bl-xL mRNA表达水平与空白组比较差异有显著性(P<0.01，P<0.01)，两组间比较无统计学差异(P>0.05，P>0.05)；扶正组与空白组比较无统计学差异(P>0.05，P>0.05)。扶正组、全方组Bax、Bcl-xs mRNA表达水平与空白组比较差异均有显著性(P<0.01，P<0.01)，两组间比较无统计学差异(P>0.05，P>0.05)；祛邪组与空白对照组比较差异无统计学差异(P>0.05，P>0.05)。　　 结论:1)MDS的基本病机特点为脾肾亏损为本，瘀毒内停为标，“本虚标实”的病机贯穿疾病始终。治疗宜健脾补肾以固本，活血解毒以治标，邪正兼顾以防变。　　 2)以健脾补肾活血解毒方药为主，配合西药、辨证施治的联合治疗方案，能有效改善MDS患者的“正虚”及“瘀毒”证候表现，提高MDS的外周血象，降低骨髓原始细胞百分比，改善骨髓病态造血，疗效优于单用西药对照组。　　 3)MDS患者存在骨髓细胞凋亡水平的失控，其中低危组MDS患者表现为骨髓细胞凋亡过度；高危组MDS患者表现为骨髓细胞凋亡相对不足。健脾补肾活血解毒方药能有效改善MDS骨髓造血细胞的凋亡水平。　　 4)细胞内活化的NF-κB及其靶基因Bcl-2家族促/抗凋亡成员Bax/Bcl-2、Bcl-xs/Bcl-xL之间的相互作用，共同参与了MDS骨髓细胞“双向”凋亡。　　 5)健脾补肾活血解毒方能够调节NF-κB活性，调节Bcl-2家族促凋亡基因Bax、Bcl-xs和抗凋亡基因Bcl-2、Bcl-xLmRNA表达及比率变化，从而调控MDS细胞凋亡水平。　　 6)不同拆方及分组体外细胞培养对中药健脾补肾活血解毒方治疗MDS的作用机理的研究，证实MDS“双向”凋亡机制与“正虚”、“瘀毒”中医病机存在相关性。