目的:研究应用《金匮要略》中“缓中补虚”法治疗慢性再生障碍性贫血(CAA),从血管内皮生长因子(VEGF)及骨髓微血管密度(MVD)水平探讨CAA造血微环境的发病机制,并分析其与CAA不同中医证型的关系。　　 方法：将60例CAA患者分为治疗组39例和对照组21例,治疗组患者辩证分为脾肾阳虚组(18例)和脾肾阴虚组(21例),脾肾阳虚组患者服用生血1号合剂,脾肾阴虚组患者服用生血2号合剂,对照组患者服用环孢菌素A(CsA),两组均同时配合支持治疗,治疗6月后,进行疗效评估;采用酶联免疫吸附法(ELISA)检测CAA患者治疗前后外周血VEGF水平;分离培养CAA患者骨髓单个核细胞,分为空白对照组、CsA组、健脾组、活血组及合剂组,分别检测培养后上清液VEGF水平;取脾肾阳虚组、脾肾阴虚组及排除血液疾病患者骨髓冰冻组织,采用免疫组织化学染色法检测MVD水平。　　 结果：(1)治疗组、对照组在临床疗效、外周血象/骨髓象改善方面比较无明显差异(P＞0.05),但治疗组在中医证候改善方面明显优于CsA对照组(P=0.015),且应用中药发生不良反应也明显少于CsA对照组。脾肾阳虚组患者在临床疗效、血象改善方面优于脾肾阴虚组患者,其结果有统计学意义(P＜0.05)。(2)C从患者外周血血管内皮生长因子(VEGF)的表达明显低于正常组(P＜0.01),而采用“缓中补虚”法或CsA治疗后,患者VEGF的表达有所上升,与治疗前相比具有统计学意义(P＜0.01),治疗组和对照组之间比较无明显差异(P＞0.05)。(3)脾肾阳虚组患者治疗后VEGF提高水平高于脾肾阴虚组,但无统计学意义(P＞0.05)。(4)体外培养CAA患者骨髓液单个核细胞后,CsA与中药合剂加入骨髓单个核细胞培养液后,测得VEGF水平明显高于空白对照组(P＜0.01),而CsA组与合剂组比较差异无显著性(P＞0.05),合剂组与健脾组之间存在显著性差异(P＜0.01),合剂组与活血组比较,差异无显著性(P=0.255)。(5)CAA患者骨髓微血管密度(MVD)明显低于正常人对照组(P＜0.01),而脾肾阴虚组与脾肾阳虚组比较,无显著性差异(P＞0.05)。　　 结论：(1)应用“缓中补虚”法(即健脾补肾活血法)治疗慢性再生障碍性贫血,与生血合剂方义不谋而合,切中慢性再障病机。(2)生血合剂治疗CAA疗效与CsA相似,但在中医证候改善方面,生血合剂则明显优于CsA,且生血合剂治疗未见明显毒副反应。(3)VEGF及MVD表达减低,在CAA造血微环境的发病机制中起到一定作用,而在不同中医证型,两者无显著性差异。(4)生血合剂和CsA能通过提升VEGF水平,从而改善CAA患者造血微环境,有助于骨髓造血功能的恢复。(5)C从脾肾阳虚型治疗效果优于脾肾阴虚型,证实CAA“阳虚易治,阴虚难调”。