多发性硬化症(Multiple sclerosis，MS)是一种中枢神经系统的自身免疫疾病，临床病理症状体现为T细胞浸润至中枢神经系统内引起炎症反应，并伴随髓鞘，轴突的破坏与脱落。目前该疾病的发病机理仍未被阐述清楚，仍无有效对症的治疗方案能够完全治愈该病。近几年神经干细胞(Neural stem cell，NSC)移植技术的发展，为神经退行性疾病的治疗提供了新策略。然而，神经干细胞有限的来源极大地限制了其在神经疾病方面的临床应用。在本实验研究中，我们在体外用诱导性多能干细胞(iPSC)定向分化形成了神经干细胞，并将其移植进入MS的临床疾病模型实验性自身免疫脑脊髓炎(EAE)小鼠中，评估了iPSC来源的神经干细胞在治疗神经系统自身免疫疾病中的作用。我们发现，iPSC体外诱导分化形成的NSC在移植后可以显著地减少EAE小鼠中枢神经系统内的T细胞浸润和白质损伤。同时，移植iPSC体外诱导分化形成的NSC的EAE小鼠的临床评分有了明显下降，运动功能得到了较好的恢复。综上结果表明，iPSC体外诱导分化形成的NSC可以有效地治疗MS疾病。本研究提供了支持应用iPSC分化的NSC治疗多发性硬化症可行性的重要的前期临床实验证据。