药品审评制度改革是当前的热点问题,其核心是解决药品审评延迟,审评效率不高的问题。药品审评制度改革研究涉及审评理念、审评体制、审评机制、审评程序的优化和完善等许多领域。本研究采用文献研究、比较研究和统计研究方法,从中美两国药品审评机构的组织机构、经费来源与使用情况,新药审评程序,新药审评的加速程序,药品审评采用的机制设计,以及药品审评依据的政策文件等诸多角度,对美国药品审评的体制、机制进行全景式的描绘,从而为我国的药品审评审批改革提供借鉴。中美两国在审评机构设置方面存在较大差异,美国FDA的药品审评机构集中设置,审评机构与检查机构和专家咨询委员会具有良好的职责分工、协调配合。与药品审评相关的主要机构是药品审评与研究中心、生物制品审评与研究中心、监管事办公室和咨询委员会。前两个中心分别承担药品和生物制品的审评任务,监管事务办公室负责与药品审评相关的检查,咨询委员会为药品审评提供意见和建议。根据《处方药使用者付费法》,美国食品药品管理局向申请药品和生物制品上市的公司收取使用者费用。当前,使用者费用已经成为药品审评程序的主要资金来源,而《处方药使用者付费法》已基本实现了它的目标,即加速药品研发,缩短药品审评时间。中美两国在药品审评程序设计上也存在差异,我国在提交前活动、立卷审查、审评决定、审评时限等方面与美国存在一定差距。FDA药品审评与研究中心的新药申请和新生物制品申请审评程序包括6个步骤:提交前活动、提交、计划审评、进行审评、作出正式决定和决定后反馈。申请人与审评部门可能举行提交前会议,提交的申请由监管项目经理进行合规审查,由学科团队主管建立审评团队。在申请通过立卷审评后,举行计划会议,确定审评时间表。审评部门实施监管和科学审评,整合所有审评活动的结果以及解决现有问题的计划。就申请作出许可或不许可的监管决定,向审评团队提供反馈,并获得申请人反馈。中美两国在药品加速程序设计上也存在差异,我国的药品加速通道区分性差。美国药品审评的加速程序包括:快速路径、突破性治疗、加速许可和优先审评。这些程序均适用于治疗严重的或危及生命的疾病的药物。在研究用新药申请阶段,如果证实某药物有可能满足尚未满足的医疗需要,可能适用快速路径;如果有初步的临床证据证明,1个或多个重要临床终点上,某药物可能证实与现有治疗相比实现实质性改善,则可能被认定为突破性治疗药物。在新药申请阶段,如果证实某药物在用于支持许可的替代终点或中间临床终点,疗效很可能合理预示着临床利益,可能适用加速许可;如果证实某药物有可能实现安全性或有效性的重大改善,可能适用优先审评。中美两国在审评机制设计上也存在一定差异,我国的专家咨询、沟通交流和争议解决机制稍显不足。美国药品审评采用的机制设计主要包括:专家咨询、沟通交流、审评机构内部的争议解决机制、审评机构外部的争议解决程序。专家咨询以咨询委员会会议的形式,提供独立的科学意见,提高审评程序的公开性和透明度。沟通交流以信息要求、函、正式会议、审评状态更新等形式,提高审评活动的效率,提高监管决定的可接受性。平等发言、管理链条中的科学/监管争议解决、不同专业意见以及局科学争议解决程序,这些内部争议解决机制确保员工的不同意见得到充分表达和考虑,确保所有有效的科学争议得到充分和公开的审查。在外部的正式争议解决程序中,申诉可以沿管理链条逐级提交,这使得申办者与FDA之间的争议得到快速解决。中美两国在药品审评制度法规文件建立方面也存在差异。美国药品审评依据的政策文件主要包括:规章、指南文件、政策和程序手册、标准操作规程。规章用于细化某种法定制度的具体事项。指南文件用于解释FDA或药品审评与研究中心的政策和程序。政策和程序手册为审评员和相关员工如何开展日常工作提供导引。标准操作规程的内容指向单个办公室内部运行的具体细节。这些政策文件确保药品审评活动的一致性、可预期性和透明度。基于以上研究,本研究认为,在我国的药品审评改革中,应调整和优化药品审评部门的组织架构和科室设置,强化审评中心内部的支持部门,推动药品审评理念的变革,提升药品审评的资源配置,恪守审评时限的要求,改善审评绩效。应细化关于加速程序的管理规范和技术指南,拓展加速程序的适用范围,加强审评机构对适用加速程序的药品研发项目的指导。应改良专家咨询、沟通交流、内部争议解决、外部争议解决等机制设计,构建完备的药品审评政策文件体系,并确保这些文件得到有效遵守和执行。