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目的评价环磷酰胺(cyclophosphamide,CTX)联合糖皮质激素(glucocorticoid,GC)与单用GC治疗儿童紫癜性肾炎(Henoch-Sch?nlein purpura nephritis,HSPN)的有效性及安全性。方法电子检索Pub Med、EMbase、Cochrane library对照实验中心注册数据库、中国生物医学文献数据库(China Biology Medicine disc,CBM)、中国知网(National China Knowledgeture Infrastruc,CNKI)、万方数据库(Wan fang Data)和维普中文科技期刊数据库(VIP database)中有关环磷酰胺联合糖皮质激素治疗儿童HSPN的随机对照试验(randomized controlled trials,RCT)研究,对照组为GC及其他常规治疗;试验组:对照组基础上加用CTX冲击治疗,以建库起至2018年10月为检索时间。按照Cochrane系统评价方法进行文献质量评价,采用Rev Man5.3软件进行Meta分析。结果共纳入15个RCT研究,共计683例HSPN患儿。Meta分析结果显示:(1)总体缓解率:试验组比对照组缓解率高,两组差异有统计学意义:RR=1.44(95%CI:1.32~1.56,p<0.00001);(2)24小时尿蛋白水平:试验组比对照组降低尿蛋白显著,两组差异有统计学意义:MD=-1.58(95%CI:-1.87~1.28,p<0.00001);(3)血清白蛋白水平:试验组与对照组相比,血清白蛋白水平升高更明显,有统计学差异MD=6.36(95%CI:4.70~8.02,p<0.00001);(4)血肌酐水平:试验组与对照组相比,降低更明显,有统计学差异MD=-11.68(95%CI:-17.60~-5.75,p=0.0001);(5)药物不良反应发生率:试验组与对照组在胃肠道反应(RR=3.06,95%:1.72~5.45,p=0.0001)、激素副作用(RR=0.33,95%:0.23~0.47,p=0.0001)及白细胞减少(RR=3.58,95%:1.03~12.44,p=0.04)发生率方面有统计学差异,在呼吸道感染(RR=0.70,95%(0.44~1.12),p=0.14)发生率方面,两组间差异无统计学意义;(6)对于治疗前后血尿素氮水平、总胆固醇及甘油三酯水平比较,因纳入研究数据较少且异质性较大,Meta分析可信度小,故进行描述性分析。结论基于现有相关临床研究,GC联合CTX治疗HSPN患儿较单用GC治疗,其疗效肯定,安全性亦较高,尤其适用于肾病综合征型HSPN。