目的：肝细胞肝癌（Hepatocellular carcinoma，HCC）是威胁我国国民健康的重要疾病。作为肝脏最常见的原发性肿瘤，其发病率排在所有肿瘤的第六位，死亡率排在第三位。HCC最主要的治疗方式是手术切除，但只有部分病例适合手术切除，而且术后的复发率高，导致患者预后不佳。肝移植、射频消融等治疗手段也受到不同原因的制约。HCC对化疗放疗并不敏感，随着对肿瘤发生发展机制的认识深入和靶向药物的产生，HCC的药物治疗有了逐步进展，尤其是索拉非尼的出现。索拉非尼是一个多靶点抑制剂，可以延长进展期HCC患者的生存时间，但其影响HCC的具体机制还不明确。对HCC分子机制的进一步认识有望为患者提供更有效的治疗药物。PDGFRα属于经典的酪氨酸激酶受体，其在卵巢癌、子宫癌、前列腺癌、乳腺癌、肺癌和黑色素瘤呈现高表达。并且PDGFRα表达高低与肿瘤预后存在相关性。在胃肠道间质瘤和恶性胶质瘤中部分病例表现为PDGFRα基因突变，因而起致病作用，在HCC中也有证据提示PDGFRα的参与。但是，关于PDGFRα促进HCC发生发展的研究证据仍不足。本实验旨在通过利用人HCC标本、肝癌细胞体外实验来进一步确定PDGFRα在肝癌中的地位，明确其作为肿瘤治疗靶点的意义。　　方法：收集人HCC标本行PDGFRα免疫组化染色观察其在肝癌中的表达。体外实验部分，利用PDGFRαsiRNA转染肝癌细胞系Hep3B下调其表达，观察抑制PDGFRα后肿瘤细胞活力、细胞周期、增殖能力、凋亡、侵袭的变化。　　结果：⑴不同HCC患者表达PDGFRα强度不一致，部分肝癌组织表现为PDGFRα明显上调。⑵PDGFRαsiRNA干扰后Hep3B细胞相应表达显著下调，CCK-8实验显示抑制PDGFRα后肝癌细胞活力明显下降。⑶Edu实验结果证实，PDGFRα干扰后Hep3B细胞增殖能力显著下降，细胞周期结果提示，PDGFRα下调后S期细胞明显减少，而多数被阻滞在G1期。⑷Transwell结果显示PDGFRα抑制的状态下肿瘤细胞侵袭数量明显减少，侵袭能力降低。　　结论：PDGFRα在部分HCC患者中表达升高，而且表达高低与MVD的数量成正相关性。伊马替尼在阻断PDGFRα后可以明显抑制肝癌细胞的增殖。过表达PDGFRα的肝癌细胞迁移和侵袭能力增强，体内成瘤能力显著提高，很可能通过诱导血管生成完成。PDGFRα是治疗HCC的潜在靶点。