目的:观察逍遥散结汤治疗良性甲状腺结节的临床疗效及安全性,探讨开通玄府法在治疗良性甲状腺结节过程中的可能机制。方法:将符合良性甲状腺结节诊断标准的66例患者按照随机数字表随机分为两组,因剔除和脱落等原因,实际入组病例为治疗组31例、对照组30例。治疗组予以中药逍遥散结汤口服,对照组仅随访观察,对两组患者健康教育,指导患者调畅情志、清淡饮食。3个月为一个观察周期,评估两组患者在治疗前后临床症状和体征以及相关指标(包括彩超测定甲状腺最大结节直径、形态、数目、边界、内部回声、血流信号等以及甲功、肝肾功等)的变化,并记录治疗过程中出现的不良反应。所有数据均采用SPSS21.0软件进行统计学分析。结果:(1)中医证候积分比较:治疗组总有效率93.6%;对照组总有效率10.0%;治疗组总有效率优于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。(2)结节最大径比较:与治疗前比较,治疗组结节最大径明显缩小,差异有统计学意义(P<0.05),对照组的结节最大径未见缩小,差异无统计学意义(P>0.05);与对照组比较,治疗组的结节最大径明显缩小,差异有统计学意义(P<0.05)。(3)结节大小与疗效的关系:治疗后治疗组中结节最大径≤10mm者、11-20mm者、>20mm者的总有效率分别为66.7%、30.7%、16.8%,对照组的分别为14.2%、0、8.3%。不同大小的结节总有效率由高到低依次是≤10mm者、11-20mm者、>20mm者。(4)结节性质与疗效的关系:治疗后治疗组中性质为囊性、实性、混合性的结节总有效率分别为57.1%、16.7%、26.3%,对照组的分别为16.7%、0、5.6%;不同性质的结节总有效率由高到低依次是囊性、混合性、实性。(5)结节恶变高危因素积分比较:与治疗前比较,两组结节恶变高危因素积分均无明显变化,差异无统计学意义(P>0.05);与对照组比较,治疗组的结节恶变高危因素积分也无明显变化,差异无统计学意义(P>0.05)。(6)安全性评价:治疗前后两组的血尿常规、肝肾功能、甲功(TSH、FT4、FT3)及自身免疫抗体(TPO-Ab、TgAb)等指标均在正常范围内,整个研究过程无不良反应及不良事件发生,说明使用逍遥散结汤治疗良性甲状腺结节安全可靠。结论:(1)玄府郁闭是甲状腺结节的病机关键,开通玄府法为其基本治则;(2)开通玄府法治疗良性甲状腺结节能显著改善患者的症状和体征,有效缩小结节;(3)开通玄府法治疗良性甲状腺结节的疗效可能与结节的大小、性质有关,对结节恶变进程无影响;(4)开通玄府法治疗良性甲状腺结节安全且无毒副作用。