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目的:参考“有效性试验核心结局指标计划”工作组制定的核心结局指标集研制方法,构建适合中医药治疗缺血性卒中临床研究的核心结局指标集,为中医药治疗缺血性卒中临床研究选择结局指标提供参考,规范中医药治疗缺血性卒中临床疗效评价的研究设计。方法:(1)现有临床研究使用结局指标的系统检索:通过系统检索中英文数据库和临床研究注册平台,收集现有的结局指标;(2)患者调查研究:通过对缺血性卒中患者和家属的调查,收集患者关注的结局指标;(3)建立结局指标遴选清单:整合前两部分收集到的结局指标并归类;(4)遴选结局指标:通过德尔菲法专家咨询,评价结局指标的重要程度,筛选结局指标;(5)确定核心结局指标集:通过共识会议,对德尔菲法专家咨询中初步确定的核心结局指标集和排除的结局指标进行最后的评定。结果:(1)现有临床研究纳入719篇已发表文献和196项临床研究注册方案,共收集到结局指标277个,可归为终点指标、身体功能、身体结构、活动与参与、生活质量、中医证候相关指标、影像学指标、实验室指标、安全性指标、卫生经济学指标、其它指标11类。在所有报告频次最多的为美国国立卫生研究院卒中量表NIHSS(报告569次,百分比为62.19%),其次是临床有效率(报告493次,百分比为53.88%),报告频次为493(53.88%),其评价标准和评价方法混杂多样。(2)患者调查研究部分:通过对472位卒中患者调查后收集到9类结局指标:患者满意度,日常生活活动能力,身体功能恢复/神经、运动、语言等,住院期间总费用,抑郁、焦虑,护理满意度,复发率,并发症,生存质量。(3)初步筛选后有66个结局指标进入第一轮德尔菲法专家咨询。(4)第一轮德尔菲法专家咨询共有56位专家参加,问卷回收率和有效率均为100%,积极系数较高,权威程度为0.804>0.7,Kendall’s W为0.5,变异系数(CV)0.28>0.25,综合专家可靠性分析发现,第一轮德尔菲法专家咨询的可信度较好。第一轮结局指标重要程度调查结束剩余24个结局指标进入第二轮德尔菲法专家咨询:全因死亡率、病死率、复发率(卒中一年内)、早期神经系统功能恶化、心脑血管事件发生率(心肌梗死、脑出血等)、症状性颅内出血、改良Rankin量表(mRS)、美国国立卫生研究院卒中量表(NIHSS)、格拉斯哥昏迷评分量表(GCS)、简易Fugl-Meyer运动功能评分(FMA)、简明智力状态测查量表(MMSE)、梗死面积、梗死体积、脑血管再灌注分级(TIMI)、Barthel指数、低密度脂蛋白(LDL)、磁共振(MRI、MRA、DWI、PWI、fMRI)、电子计算机断层扫描(CT、CTA、CTP)、血管造影(DSA)、颈/椎动脉彩超、不良事件、不良反应发生率、出血事件发生率(非颅内出血)、血压。(5)第二轮德尔菲法专家咨询共有48位专家参加,专家积极系数为85.71%,权威程度为 0.794>0.7,Kendall’s W 为 0.672,变异系数(CV)为 0.17<0.25,综合专家可靠性分析发现,第二轮德尔菲法专家咨询的可信度较好。经第二轮德尔菲法专家咨询筛选,纳入初步核心结局指标集的24个结局指标为:全因死亡率、病死率、复发率(卒中一年内)、心脑血管事件发生率(心肌梗死、脑出血等)、症状性颅内出血、Essen评分、ABCD2评分、改良Rankin量表(mRS)、美国国立卫生研究院卒中量表(NIHSS)、格拉斯哥昏迷评分量表(GCS)、简易Fugl-Meyer运动功能评分(FMA)、简明智力状态测查量表(MMSE)、梗死体积、Albertu脑卒中项目早期CT评分(ASPECTS)、脑血管再灌注分级(TIMI)、低密度脂蛋白(LDL)、磁共振(MRI、MRA、DWI、PWI、fMRI)、电子计算机断层扫描(CT、CTA、CTP)、血管造影(DSA)、颈/椎动脉彩超、Barthel指数、不良事件、不良反应发生率、出血事件发生率(非颅内出血)。(6)共邀请了 11位专家参加了共识会议的问卷调查,最终报告的核心结局指标集中包含了6个指标域:终点指标、身体功能受损评价、身体结构受损评价、活动与参与受限评价、安全性指标、中医证候评价(暂不推荐相应的结局指标),12个结局指标:全因死亡率、病死率、复发率、心脑血管事件发生率、残疾水平、神经功能缺损、运动功能障碍、认知障碍、脑血管病变、颈动脉和椎动脉病变、日常生活活动能力评价、不良事件。结论:研究发现中医药治疗缺血性卒中临床研究中应用的结局指标种类繁杂,在已发表文献中对终点指标的报告不足;根据核心结局指标集研制标准(COS-STAD)的建议,本研究最后评估初步建立的中医药治疗缺血性卒中临床研究核心结局指标集符合COS-STAD的11项最低报告标准,初步判定本次核心结局指标集的研究方法具有一定的合理性。本研究存在一定的局限性:纳入的文献或研究质量参差不齐,未对患者进行深入访谈,影响了结局指标的来源;德尔菲法专家咨询和共识会议的评分标准、执行流程等细节问题影响了结局指标的筛选。建议今后相关研究在结局指标的来源和筛选上探索更加合理的方法和标准。初步的核心结局指标集未纳入中医证候与症状相关的评价指标,可能需要将中医证候与症状相关的评价指标单独评分,建立中医证候核心结局指标集,包含在最终的中医药治疗缺血性卒中临床研究核心指标集中。