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目的：通过临床和实验研究观察遗尿方治疗肾阳虚型小儿遗尿症的疗效及机制。方法：1、临床研究：收集本院门诊肾阳虚型遗尿患儿90例,随机分为治疗组和对照组；治疗组45例采用遗尿方治疗,对照组45例给予去氨加压素(商品名：弥凝；瑞典辉瑞公司生产)治疗。四周为一疗程,连续治疗共2个疗程；观察治疗前后患儿的遗尿情况和中医肾阳虚症候的改善,客观评价遗尿方的临床疗效,并初步探讨其作用机理。2、实验研究：将40只雄性wistar大鼠,随机分为空白对照组,模型组,去氨加压素(弥凝)组,遗尿方大剂量组、小剂量组,每组8只。空白组予生理盐水0.2 mL肌注,其余组给予氢化可的松25mg/kg肌注造模,1次/d,连续21天；造模第8天起分别给予双蒸水、弥凝、遗尿方大、小剂量灌胃30d。观察治疗前后24 h尿量改变,血清AVP、cAMP、cGMP及cAMP/cGMP比值变化和肾组织的形态学改变。结果：1、临床研究：临床试验表明中药遗尿方和弥凝对遗尿症均有较好的治疗作用,总有效率无明显差异,但中药遗尿方对比弥凝复发率低,两者治愈率比较差异有统计学意义。2、实验研究：模型组尿量明显增多；和空白对照组比较,模型组血清AVP及cAMP/cGMP比值较明显降低(P<0.01)；经治疗后,各用药组尿量减少,大鼠血清AVP及cAMP/cGMP比值较模型组明显上升(P<0.05,P<0.01),大剂量组与弥凝组作用更明显,两者之间无显著差异(P>0.05)；各组肾组织光学显微镜下病理改变不明显。结论：1、临床研究表明：遗尿方能有效减少尿量和遗尿次数,改善患儿肾阳虚症状,显著升高患儿血清AVP水平,增强其抗利尿功能。2、实验研究表明：中药遗尿方能升高大鼠血清AVP及cAMP/cGMP比值,且存在明显的量效关系,大剂量组疗效更好,和弥凝相比无显著差异,但是中药遗尿方的优势是能够减少遗尿症的复发,其机制与调节cAMP/cGMP的平衡有关。