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目的:探讨单中心儿童正常核型急性髓系白血病(CN-AML)临床特征及其预后,并对比同期非CN-AML组[除外急性早幼粒细胞白血病(APL)]的特征,以期为今后进一步改进儿童AML的诊治提供依据。对象和方法:回顾性分析苏州大学附属儿童医院血液科2010年10月至2016年10月6年期间收治的初诊为非APL的儿童AML患者,共151例(均采用经典化疗方案或相似化疗方案进行诱导化疗),将入组病例分为CN-AML和非CN-AML组。t检验和方差分析分析治疗前临床各指标,包括性别、年龄、血常规(包括白细胞、血小板、血红蛋白)、铁蛋白、乳酸脱氢酶(LDH)、脑脊液和骨髓幼稚细胞比例、免疫表型、染色体改变及分子生物学异常等;卡方分析不同组之间完全缓解(CR)率是否有显著性差异;Kaplan-Meier曲线评估各组患儿3年总生存率(OS)和无病生存率(DFS),组间生存差异比较采用Log-Rank检验;二元Logistic分析单因素和多因素预后指标。结果:(1)151例患儿中位随访时间30个月,1个疗程CR率为70.9%,2个疗程CR率即总CR率为94.1%;1年OS和DFS率分别为(80.1±3.5)%与(79.1±3.6)%;3年OS与DFS率分别为(73±4.8)%和(59.9±5.8)%。(2)44例CN-AML患儿,按国际预后分组标准,分别入中危组和高危组,3年OS率分别为(69.0±12.4)%、(66.7±12.2)%,P=0.647>0.05,差异无统计学意义;3年DFS率分别为(59.1±14)%、(51.9±13.2)%,P=0.467>0.05,差异无统计学意义。(3)107例非CN-AML患儿,按国际预后分组标准,分别入低危组、中危组和高危组,3年OS率分别为(87.3±6.9)%、(80.5±7.7)%、(56±14.1)%,P=0.092>0.05,差异无统计学意义;3年DFS率分别为(77.6±11.0)%、(55.1±12.5)%、(52.3±13.7)%,P=0.226>0.05,差异无统计学意义。(4)CN-AML组与非CN-AML组相比较,3年OS率分别为(68.8±8.4)%、(73.7±6.3)%,P=0.407>0.05,3年DFS率分别为(56.5±9.5)%、(59.4±7.8)%,P=0.384>0.05,差异均无统计学意义。(5)CN-AML组与非CN-AML组内CBF(无C-kit突变)亚组比较,3年OS率分别为(68.8±8.4)%、(80.1±11.5)%,P=0.041<0.05,3年DFS率分别为(56.5±9.5)%、(74.8±11.9)%,P=0.02<0.05,P值均小于0.05,差异显著;CN-AML组与非CN-AML的CBF(C-kit突变)亚组比较,3年OS率分别为(68.8±8.4)%、(84.4±8.3)%,P=0.309>0.05,3年DFS率分别为(56.5±9.5)%、(56.3±23.6)%,P=0.322>0.05,两组无显著性差异;CN-AML组与非CN-AML组的MLL基因亚组比较,3年OS率分别为(68.8±8.4)%、(52.4±12)%,P=0.175>0.05,3年DFS率分别为(56.5±9.5)%、(46.6±12)%,P=0.301>0.05,差异无统计学意义。(6)单因素分析CN-AML患儿预后显示,危险分组、CD117与CD34表达、初诊时外周血白细胞计数、原始细胞比例、D二聚体数值及两疗程诱导化疗后是否缓解等因素是影响患儿预后的不利因素。(7)多因素分析CN-AML患儿预后显示,初诊时外周血白细胞计数、D二聚体数值以及两疗程诱导化疗后是否缓解是影响预后的危险因素。结论:(1)多因素预后分析显示,初诊时外周血白细胞计数、D二聚体数值及两疗程诱导化疗后是否CR,是影响儿童CN-AML预后的危险因素。(2)CN-AML组与非CN-AML组患儿3年OS率和DFS无显著性差异。(3)CN-AML组与非CN-AML组内MLL基因亚组、CBF(无C-kit突变)亚组及CBF(C-kit突变)亚组对比:CN-AML组与MLL基因亚组、CBF(C-kit突变)亚组的3年OS率、DFS均无统计差异,而CBF(无C-kit突变)亚组的3年OS、DSF率均明显优于CN-AML组。