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目的对郑州大学第一附属医院2015年12月至2018年12月进行的124例儿童异基因造血干细胞移植的临床资料进行回顾性总结和分析,并随访患儿的生活状况,分析总结儿童allo-HSCT的临床特点、不同移植方案的优劣、多种因素对预后的影响,为儿童allo-HSCT的临床实践提供依据。方法1.病例资料:选取2015年12月至2018年12月郑州大学第一附属医院进行的124例儿童异基因造血干细胞移植病例作为研究对象。探讨原发病类型、供者类型、预处理方案、肝功能对造血重建、GvHD发生等对长期生存的影响。2.统计学处理:采用SPSS21.0统计学软件进行统计学分析。用均数±标准差描述计量资料,用率(%)描述计数资料。采用t检验进行计量资料的差异性分析,采用卡方检验进行计数资料的差异性分析。采用Kaplan-Meier法和COX回归进行生存分析。P<0.05定义为差异有统计学意义。结果1.造血重建情况:中性粒细胞植入率为96.74%,血小板植入率为95.97%。肿瘤性疾病及非肿瘤性疾病患儿造血重建的差异无统计学意义。肿瘤性疾病患儿植入率为98.18%,MSD、UD及单倍体组中性粒细胞及血小板植入时间比较差异均无统计学意义(P>0.05),而UCB移植中性粒细胞及血小板植入时间延长且有统计学意义(P<0.05)。非肿瘤性疾病患儿植入率为95.65%,MSD、UD、单倍体及UCB移植的中性粒细胞及血小板植入时间差异无统计学意义(P>0.05)。2.GvHD发生:在植入成功的119例患儿中,aGvHD发生率为42.02%,其中Ⅲ-Ⅳ度aGvHD发生率为12.61%,cGvHD发生率为34.19%。在肿瘤性疾病患儿中 aGvHD 发生率为 45.45%,cGvHD 发生率为 25.45%,MSD 及 UD-HSCT cGvHD发生率较高且有统计学意义(χ3=8.193,P=0.042)。在非肿瘤性疾病患儿中aGvHD发生率为37.68%,单倍体及UCBT组Ⅲ-Ⅳ度aGvHD发生率较高,且与其他两组相比有统计学意义(χ2=10.083,P=0.018);cGvHD发生率为37.68%,在不同供者类型中的差异无统计学意义(P=0.549)。3.预处理前肝功能异常的影响:119例植入成功的患儿中,有34例出现预处理前肝功能异常。在肿瘤性疾病组中,因预处理前肝功能异常导致的中性粒细胞及血小板植入时间延长无统计学意义(中性粒细胞植入P=0.668,血小板植入P=0.708),导致的aGvHD发生率增高(65.22%)有统计学意义(P=0.012)。在非肿瘤性疾病组中,预处理前肝功能异常可致植入时间延长,且有统计学意义(中性粒细胞植入平均时间14.00± 1.73天,P<0.001;血小板植入平均时间33.36±8.08 天,P=0.001);aGvHD 发生率升高(72.73%,P=0.013)。4.移植后并发症情况:共发生VOD3例(2.42%),病毒感染8例(6.45%),出血性膀胱炎10例(8.06%),肺部感染16例(12.90%),皮肤黏膜损伤14例(11.29%)。5.不同预处理方案的影响:TBI+VP16+Cy、TBI+Cy、改良BuCy、改良FBC四种预处理方案中,采用TBI+VP16+Cy预处理方案的患儿OS较低,且有统计学意义(χ2=9.407,P=0.03)。6.肿瘤性疾病复发情况:肿瘤性复发率为12.96%,复发的中位时间为移植后7月(4-20月),分析移植前状态对肿瘤复发的影响,高危组复发率明显高于标危组患儿(33.3%vs7.14%,P=0.017)。不同预处理方案及供者类型对肿瘤复发的影响无统计学意义(P=0.938)。7.生存情况:55例肿瘤性疾病患儿中位随访时间为26个月(1～45月),2年OS为77.03%,2年EFS为73.41%,按标危及高危分组做生存曲线可见标危组 OS 及 EFS 均高于高危组(OS:Log Rank=16.569,P<0.001;EFS:Log Rank=8.906,P=0.003);69例非肿瘤性疾病患儿中位随访时间为26个月(1～48月),2 年 OS 为 92.65%,2 年 EFS 为 89.72%。8.危险因素分析:对于肿瘤性疾病组,移植前疾病状态和原发肿瘤复发是影响肿瘤性疾病患儿长期生存的危险因素(P<0.05),相对风险(HR)分别为14.289(95%CI,1.406-145.257)和 14.878(95%CI,2.428-91.186)。对于非肿瘤性疾病组,诊断到移植时间是影响非肿瘤性疾病患儿长期生存的危险因素(P<0.05),相对风险(HR)为 1.405(95%CI,1.143-1.727)。结论:1.肝功能异常可能影响患儿的造血重建,使植入时间延长,同时可能增加aGvHD的发生率。2.预处理前针对VOD、出血性膀胱炎、病毒及真菌感染等开始预防性用药,可降低以上并发症的发生率。3.含TBI的预处理方案可能会对患儿的长期生存产生不良影响。4.单倍体造血干细胞移植对于患儿的长期生存未产生明显影响。5.对于肿瘤性疾病患儿,移植前疾病状态及原发肿瘤复发是影响其长期生存的独立危险因素;对于非肿瘤性疾病患儿,诊断到移植时间是影响其长期生存的独立危险因素,因此对于重症骨髓衰竭性疾病患儿一旦诊断就应尽快寻找合适供者,尽早接受allo-HSCT。