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目的探讨三磷酸腺苷(ATP)-月肿瘤体外药敏试验(TCA)指导复发性卵巢上皮癌化疗的意义以及化疗的毒副作用情况。方法采用前瞻性对照研究方法,收集中国医学科学院北京协和医学院肿瘤医院2010年8月至2012年6月间收治的符合下述纳入条件的复发性卵巢上皮癌患者,纳入标准：(1)既往病理检查确诊为卵巢上皮癌；(2)复发合并恶性胸腹水,或者有临床可评价的复发病灶接受再次手术能取得标本的患者；(3) Kamofsky功能状态(KPS)评分60-100分,能够耐受化疗；(4)预计生存时间>6个月(5)能够签署治疗知情同意书,对治疗和随访有良好的依从性。按照随机分配原则并结合患者意愿分为两组,药敏组：在ATP-TCA指导下化疗；对照组：行常规化疗而未行ATP-TCA检测。对两组患者的临床病理指标、化疗有效率、无进展生存时间、化疗毒副作用等进行比较。结果本研究共收录120例复发性卵巢上皮癌患者,其中药敏组60例,对照组60例,最终113例患者完成规定治疗。药敏组患者的初始发病中位年龄为54岁(23-78岁),对照组患者的中位年龄为53岁(28-72岁),两组比较差异无统计学意义(P=0.593)。两组患者的初次肿瘤细胞减灭术后残留灶大小、手术病理分期、病理类型、病理分化程度、复发类型、复发次数、二次肿瘤细胞减灭术后残留灶大小比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。药敏组ATP-TCA检测后9例患者无高度敏感药物,该部分患者在中度敏感药物指导下化疗的有效率为3／9、中位PFS为4个月,而其余47例有高度敏感药物患者的化疗有效率为72.3%(34／47)、中位PFS为7个月,两者比较,差异均有统计学意义(仁0.049,P=0.015)。药敏组患者的化疗有效率为66.1%(37/56),对照组为45.6%(26/57),两组比较,差异有统计学意义(P=0.037)。铂类耐药型复发患者的亚组分析表明,药敏组和对照组患者的化疗有效率分别为59.3%(16/27)和25.0%(7/28),两组比较,差异有统计学意义(P=-0.010)。而铂类敏感型复发患者的亚组分析表明,药敏组和对照组患者的化疗有效率分别为72.4%(21/29)和65.5%(19/29),两组相比,差异无统计学意义(P=0.570)。意向性分析显示,药敏组患者的化疗有效率为61.7%(37/60),对照组为43.3%(26/60),两组比较,差异有统计学意义(P=0.044)。药敏组中铂类耐药型复发患者的化疗有效率53.3%(16/30),对照组为23.3%(7/30),两组比较,差异也有统计学意义(P=0.028)。药敏组中铂类敏感型患者的化疗有效率为70.0%(21/30),对照组为63.3%(19/30),两组比较,差异无统计学意义(P=0.584)。意向性分析发现药敏组患者中位PFS为7个月,对照组为4个月,两组比较,差异有统计学意义(P=0.029)。铂类耐药型复发患者的亚组分析表明,药敏组患者和对照组的中位PFS分别为5个月和2个月,两组相比较,差异有统计学意义(P=0.004)。铂类敏感型复发患者的亚组分析表明,药敏组和对照组患者的中位PFS比较,差异无统计学意义(8个月vs5个月,P=0.097)。药敏组与对照组3/4级毒副作用主要为血液或消化系统毒副作用,药敏组血液系统3/4级毒副作用9例,对照组11例,两组比较差异无统计学意义(P=0.653)。药敏组消化系统3/4级毒副作用7例,对照组9例,两组比较差异无统计学意义(P=0.616)。结论ATP-TCA检测结果与复发性卵巢上皮癌患者的临床治疗反应之间有很好的相关性,在一定程度上可以预测复发性卵巢上皮癌患者的临床预后；ATP-TCA试验指导下的化疗,可以提高复发性卵巢上皮癌患者特别是铂类耐药型复发患者的化疗有效率及PFS;在ATP-TCA试验指导下治疗的复发性卵巢癌患者的化疗毒副作用并没有增加。