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目的:分析多学科单中心CCCG-HB-2016方案治疗儿童肝母细胞瘤(HB)的疗效,评估该方案的可行性、安全性和经济性,为进一步优化HB治疗方案提供依据。方法:前瞻性分析湖南省人民医院儿童血液肿瘤专科2016年8月至2019年1月收治的经病理确诊的23例HB患儿的临床资料。23例患儿均采用CCCG-HB-2016方案治疗,总结HB患儿一般资料、临床特点、病理组织学、影像学、AFP、化疗后毒性反应等特点,分析HB患儿生存、治疗期间不良反应、住院周期、住院费用等情况,并用SPSS22.0软件对其进行统计学分析。结果:1.23例患儿以腹部肿块、腹痛为首发临床表现的最多见,分别占14例(60.87%)和5例(21.74%)。低危组5例,中危组11例,高危组7例。男女比例为1.3:1,危险度分层与性别之间,差异无统计学意义(c2=1.248,P=0.657);年龄最小为3月,最大为8岁,中位年龄为2岁,发病以婴幼儿多见,多小于3岁,危险度分层与发病年龄之间,差异无统计学意义(c2=3.717,P=0.156);低出生体重儿8例,正常体重儿15例,危险度分层与出生体重之间,差异无统计学意义(c2=1.465,P=0.481)。2.23例患儿大多数AFP异常增高,危险度分层与AFP之间,差异无统计学意义(F=3.087,P=0.068)。3.23例患儿均完善CT检查,CT下肿块多为单发病灶,呈外生型生长,伴有假包膜、出血、坏死、囊变及钙化等混合型表现,肿块密度低于肝组织,无肝硬化者。4.23例患儿病理组织型为上皮-间叶混合型占30.43%,上皮型占69.57%。免疫组化CD34有19例表达阳性,4例表达阴性。5.23例患儿危险度分层与手术切除肝段之间,差异无统计学意义(c2=6.986,P=0.859)。6.23例患儿化疗后脏器功能损害均为一过性,骨髓抑制表现为两系少(粒系、红系),危险度分层与骨髓抑制之间,差异有统计学意义(c2=6.986,P=0.004)。7.23例HB患儿随访时间0~28个月,平均随访17个月,生存率(OS)100%,无事件生存率(EFS)95.65%。8.23例患儿危险度分层与住院费用、平均住院日呈正相关,相关系数分别为(r=0.614,P=0.011)、(r=-0.529,P=0.035)。结论:1.HB主要好发于婴幼儿,以无痛性腹部肿块起病;B超是发现腹部肿块的首选检查方式,CT表现多单发病灶、呈外生型生长、伴有假包膜、出血、坏死、囊变及钙化,与正常肝组织分界明显。2.HB血清AFP显著增高且与危险度分层无关;血清AFP是疾病诊断、监测病情、判断预后及指导治疗的重要肿瘤标志物。3.多学科CCCG-HB-2016方案治疗HB,术后化疗毒副作用少且可控,具有较好的可行性、安全性和经济性。