目的 根据对儿童难治性癫痫(Refractory Epilepsy,RE)早期发病危险因素的分析筛选出的指标体系,建立儿童难治性癫痫早期发病风险预测模型,并对模型进行评价和验证。方法 1基于病例-对照研究设计,回顾性分析2012年1月至2018年1月在华北理工大学附属唐山市妇幼保健院儿科门诊和住院病房新诊断的癫痫患者,根据纳入排除标准及分组标准,将诊断为难治性癫痫的患者设为病例组,将诊断为非难治性癫痫的患者设为对照组,以查阅病例日志记载、当面及电话访谈患儿父母或其他监护人的形式完成癫痫患者的信息采集,采集信息内容包括患儿的一般情况、初次癫痫发作的年龄、癫痫的病因、癫痫发作的临床特点、发病到药物治疗时间、治疗前后脑电图表现、治疗前颅脑MRI结果、初次抗癫痫药物疗效、是否癫痫综合征、既往史、家族史等。2利用收集的数据,用非条件Logistic回归方法对各个指标进行相关危险因素分析,根据OR值(Odds Ratio)及95%置信区间,建立预测模型的指标体系。3将2012年1月至2017年1月收集的样本数据作为建模人群,将2016年1月至2018年1月收集的样本数据作为验证人群,用Logistic回归及分类回归方法在建模人群中建立预测模型,在验证人群中对所建立的预测模型进行验证,评价预测模型的预测能力和预测效果。4统计学处理采用IBM SPSS Statistics 22.0软件。结果 1本研究总共纳入326例研究对象,其中病例组111例,对照组215例,根据划分标准,划为建模人群的有273例,划为验证人群的有131例。2预测指标体系的建立,根据单因素Logistic回归分析各指标的OR值及95%置信区间,最终单因素分析确定13个相关预测指标,多因素Logistic回归分析确定4个预测指标进入回归方程,分别为:X1为病因(赋值特发性的病因为0,症状性或隐源性病因为1)、X2为发作类型的改变(赋值无改变为0,有改变为1)、X3为治疗半年后脑电图(赋值正常或背景异常为0,痫样放电为1)、X4初次服药疗效(赋值有效为0,无效为1)。3预测模型的建立和验证:所建的Logistic回归预测模型为P=1/(1+exp[-(-3.871+2.405X1+2.333X2+1.013X3+2.606X4)]),在建模的人群中模型的曲线下面积(AUC)为0.937,当截断值为0.296时,约登指数最大,为0.737,对应的灵敏度和特异度分别为0.908和0.829,预测模型拟合优度检验P=0.921。在验证人群中发现,AUC为0.927,当截断值为0.297时,约登指数最大为0.749,对应的灵敏度和特异度分别为0.923、0.826,拟合优度检验P=0.911。建立的分类树模型为包括初次抗癫痫药物的疗效、癫痫的病因、治疗前MRI结果、治疗前精神运动发育4个预测指标在内的分类树模型,在建模人群中模型的曲线下面积(AUC)为0.930,当截断值为0.604时,约登指数最大,为0.746,对应的灵敏度和特异度分别为0.786和0.960,经10折交叉验证风险估计值是0.103。在验证人群中发现,AUC为0.919,当截断值为0.169时,约登指数最大,为0.710,对应的灵敏度和特异度分别为0.949和0.761,在验证人群中的风险估计值是0.107。经过统计学分析,Logistic回归预测模型与分类树预测模型在建模人群和验证人群的AUC差别均不具备统计学意义。结论 1应用Logistic回归和分类树分析建立了两种儿童难治性癫痫发病风险早期预测模型。2经过验证和评价发现,Logistic回归预测模型和分类树预测模型均具有较强的预测区分能力和较高的预测准确性,并且可以作为相互补充。图3幅;表16个;参88篇。