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目的 观察以“氟达拉宾”为主的预处理在异基因造血干细胞移植治疗Pesaro Ⅲ级重型地中海贫血的预处理毒性、移植排斥、复发及长期无病生存情况。 方法 2001年6月至2004年10月,8例患者(包括男5例,女3例),中位年龄5岁(3～19岁)在本移植中心进行了异基因造血干细胞移植。4例患者接受同胞异基因移植(包括脐血和外周血干细胞)、4例患者接受非亲缘移植(包括骨髓和外周血干细胞)。氟达拉宾加入标准的BU/CY方案形成“氟达拉宾、马利兰、环磷酰胺及抗胸腺球蛋白(FDR/BU/CY/ATG)”组成的预处理方案。6例患者接受清髓干细胞移植,其余2例则接受非清髓干细胞移植。所有患者均接受环抱素A和短程甲氨蝶呤作为移植物抗宿主病的预防。 结果 8例患者均成功植入。中性粒细胞数(ANC)>0.5x10~9/L的中位时间为移植后13d(9～14d);血小板(PC)>20x10~9/L的中位时间为移植后25d(8～39d),2例死于Ⅳ度急性GVHD。3例患者出现预处理相关毒性,大多数为Ⅰ～Ⅱ级,主要为口腔黏膜,出血性膀胱炎和肝脏毒性。随访中位时间为24个月(6～36个月),6例长期无病生存(75%),发生Ⅳ度肠道aGVHD和Ⅰ～Ⅱ度皮肤急性GVHD的比例分别为25%和50%。 结论 在标准的BU/CY方案中加入氟达拉宾的异基因造血干细胞移植治疗重型Pesaro Ⅲ级地中海贫血,具有耐受性好、不增加毒性,能持久植入和长期无病生存率高(75%)的特点。以氟达拉