第一部分不同方案治疗急性缺血性脑卒中的成本-效果分析目的:探讨真实世界中阿加曲班和尤瑞克林治疗急性缺血性脑卒中的三种不同治疗方案的短期经济性。方法:开展前瞻非干预的观察性真实世界研究,按照纳排标准共计纳入急性缺血性脑卒中患者156例,根据患者的用药情况分为三组,即阿加曲班组、尤瑞克林组、阿加曲班联合尤瑞克林组（以下简称联合组）。收集患者基本信息,并分别于入院时、出院时使用NIHSS和m RS对三组患者进行评估计分,记录患者住院费用及药品不良反应等情况。同时,将各个方案患者出院时治疗的有效率作为效果指标,成本仅纳入直接医疗费用,开展基于卫生体系角度下的成本-效果分析,并进行敏感性分析。结果:本研究共计纳入156例患者,其中,阿加曲班组57例,尤瑞克林组48例,联合组51例。三组患者基线资料均无统计学差异（P＞0.05）,具有可比性。出院时,三组患者的NIHSS评分及m RS评分均较治疗前降低,且差异具有统计学意义（P＜0.05）;经治疗后,尤瑞克林组有效率为72.9%;阿加曲班组有效率为80.7%;联合组有效率为94.1%,三组间差异有统计学意义（P＜0.05）。住院期间三组患者的不良反应发生率无统计学差异（P＞0.05）。成本统计显示,联合组最高,为27204.99元,尤瑞克林组最低,为22090.82元。成本-效果分析结果显示,尤瑞克林组的CER为303.03;阿加曲班组为318.65;联合组为289.11。增量分析显示阿加曲班组ICER为464.59,联合组ICER为241.23。敏感性分析结果与成本-效果分析结果一致。结论:阿加曲班联合尤瑞克林方案治疗急性缺血性脑卒中的有效率高于两药单用方案,且不增加不良反应发生风险。成本-效果分析结果显示,联合方案治疗急性缺血性脑卒中的短期的经济性优于两药单用方案,为优势方案。若患者的意愿支付值大于464.59元,则阿加曲班方案的经济性优于尤瑞克林方案,反之,则尤瑞克林方案优于阿加曲班方案。第二部分不同方案治疗急性缺血性脑卒中的成本-效用分析目的:从我国卫生体系角度出发,利用模型分析的方法评价阿加曲班、尤瑞克林两药不同方案治疗急性缺血性脑卒中的长期经济性,为临床合理用药及卫生部门决策提供循证依据。方法:利用第一部分临床研究数据及相关文献研究,结合急性缺血性脑卒中的病程转归建立研究模型,分为急性缺血性脑卒中发作90d的决策树模型和90d后的Markov模型两部分。在决策树模型中,纳入研究的三组患者在治疗随访90d后,依据其m RS评分获得其进入Markov模型的初始分布。Markov模型中将疾病健康状态分为4种,分别为:独立状态（m RS=0-2）、依赖状态（m RS=3-5）、死亡状态（m RS=6）及复发状态。Markov模型循环周期设置为3个月,模拟时限设置为30年,用以模拟患者整个生命周期内的成本及健康产出。采用成本-效用分析评价三种方案治疗急性缺血性脑卒中后的长期经济性,评价指标为ICUR,并开展单因素敏感性分析、概率敏感性分析研究基础分析结果的稳健性。结果:基础分析结果显示,在30年的模型模拟时限下,阿加曲班方案位于成本-效用边界线左侧,为绝对劣势方案,直接被淘汰。相较于尤瑞克林方案,联合方案平均每人治疗成本增加6962.04元,效用值可增加0.260个QALYs,ICUR为26777.08元/QALY,远低于1倍人均GDP,表明联合治疗方案极具经济性,为优势方案。单因素敏感性分析显示,联合方案另外两方案比较时,各参数值的变化均不影响结果的稳健性。概率敏感性分析中,成本-效用散点图显示,在WTP为3倍人均GDP（242928元）时,联合方案与阿加曲班方案比较,具有经济性的概率为99.9%;与尤瑞克林方案相比,具有经济性的概率为100%。因此,联合方案更具经济性,为优势方案。成本-效用可接受曲线显示,当WTP为60000元时,联合方案具有成本-效用优势的概率升至95%,当WTP为3倍人均GDP（242928元）时,此概率接近100%。结论:在我国当前人均GDP水平下,阿加曲班联合尤瑞克林方案治疗急性缺血性脑卒中的长期经济性优于两药单用方案,为优势方案。本研究结果可为临床合理用药及卫生部门决策提供参考。