丁酸盐用于β-珠蛋白基因缺陷性疾病药物基因治疗的体外实验研究

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目的:利用已建立的β-珠蛋白基因缺陷性疾病药物基因治疗作用机制的体外研究体系,从细胞水平、蛋白质水平以及mRNA水平探讨丁酸盐对珠蛋白基因表达的诱导作用,为进一步阐明丁酸盐药物基因治疗作用机制打下基础,从而为新药的筛选和开发创造条件。方法:通过对红系祖细胞体外培养和K562细胞株两种体外模型的分别研究,选择其中一种简便而有效的模型作为研究的基础;采用联苯胺染色定性技术,研究药物对
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