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背景:免疫性血小板减少症(ITP)是儿童最常见的获得性出血性疾病,年发病率约为4/10万,约2/3可以痊愈,20%-30%的患儿逐渐发展成持续性、慢性ITP。由于发病机制不明,缺少针对性治疗药物,临床上儿童持续性、慢性ITP病情反复发作,治疗困难。经过系统评价现阶段口服中药治疗儿童ITP的有效性疗效,基于导师余惠平多年临床治疗儿童ITP,提出“鸡尾酒”疗法,以自拟“扶正解毒方”为基本方,配合小剂量激素、多种营养素组成。“鸡尾酒”疗法本质上有两层含义:第一,多种药物组合,综合治疗;第二,个性化、有针对性的治疗。目的:系统评价口服中药治疗儿童ITP的有效性疗效;总结分析“鸡尾酒”疗法治疗持续性、慢性儿童ITP的有效率,探索有效、低副作用的治疗慢性儿童ITP的新思路。方法:计算机检索中国学术期刊全文数据库(CNKI)、中文科技期刊全文数据库(VIP)、万方数据库(Wanfang Date)、中国生物医学文献数据库(CBM)以及PubMed、EMBASE、 MEDLINE等数据库,检索时限均为从建库至2015年9月。收集口服中药治疗儿童原发免疫性血小板减少症的随机对照试验(RCT)。由2名评价员按照纳入和排除标准独立筛选文献、提取资料和质量评价后,采用RevMan 5.3软件进行Meta分析。统计导师余惠平采取“鸡尾酒”疗法治疗北京中医药大学东直门儿科门诊2013年1月至2015年1月儿童持续性、慢性ITP经治疗3个月、6个月后末梢血血小板计数(PLT)以中华医学会儿科学分会血液学组2013年提出的儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗建议的疗效评定标准,评价治疗3个月后、6个月后的疗效。结果:系统评价共纳入13个RCT,945例患儿。单纯口服中药治疗疗效比较,试验组(n=376)采用单独口服中药治疗,对照组(n=224)采用单独常规剂量激素治疗。中西药结合治疗疗效比较,试验组(n=174)采用中西药结合治疗,对照组(n=171)采用单独常规剂量激素治疗。Meta分析结果显示:在治愈方面:中药治疗组优于激素组(OR:2.40 95%CI[1.67,3.34]),中西医结合治疗优于激素组(0R:2.92 95%CI[1.87,4.53]);在有效方面:中药治疗组优于激素组(OR:3.78 95%CI[2.55,5.61]),中西医结合治疗优于激素组(OR:3.03 95%CI[1.59,5.79])。目前证据表明口服中药、中成药及中西医结合治疗儿童ITP可取得较激素好的疗效。导师余惠平2013年1月至2015年1月以“鸡尾酒”疗法共治疗持续性、慢性ITP儿童45例,经治疗3个月后,完全反应率26.7%,总有效率是51.1%,经6个月治疗后完全反应率46.70%,总有效率68.90%,结论:系统综述受纳入研究质量和数量限制,上述结论尚需设计更为严谨的大样本随机对照试验进行验证。“鸡尾酒”疗法治疗儿童持续性、慢性ITP疗效满意,以口服药物为主易被接受,值得进一步推广。